Saham Capricor Therapeutics Anjlok 40% Jelang Rapat Peninjauan Obat DMD oleh FDA

Saham Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) anjlok 40% pada hari Senin setelah Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) merilis dokumen pengarahan menjelang pertemuan komite penasihat. Dokumen tersebut menimbulkan pertanyaan kritis mengenai efektivitas kandidat terapi sel perusahaan, deramiocel, yang memicu aksi jual signifikan oleh investor.

Dokumen FDA Picu Aksi Jual

Penurunan tajam harga saham ini terjadi menjelang pertemuan Komite Penasihat Terapi Seluler, Jaringan, dan Gen pada 29 Juli. Komite tersebut dijadwalkan untuk membahas pengajuan ulang Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) Capricor untuk deramiocel.

Obat yang sedang diselidiki ini diusulkan untuk pengobatan kardiomiopati (kelemahan otot jantung) pada pasien pria dengan distrofi otot Duchenne (DMD). Rapat komite akan berfokus pada apakah hasil dari studi pivotal HOPE-3 memberikan bukti efektivitas yang substansial untuk indikasi yang diusulkan.

Keraguan atas Bukti Efektivitas

Dokumen pengarahan FDA menguraikan standar persetujuan yang ketat, dengan menyatakan bahwa "bukti efektivitas yang substansial" umumnya memerlukan setidaknya dua investigasi klinis yang memadai dan terkontrol dengan baik, yang masing-masing meyakinkan.

Ad

Hal ini menjadi sorotan karena pengajuan BLA Capricor sebelumnya telah ditolak. Pengajuan awal, yang didasarkan pada studi fase 2 HOPE-2, menerima *Complete Response* dari FDA karena kurangnya bukti efektivitas yang substansial dan penilaian manfaat-risiko yang tidak menguntungkan. Menurut FDA, studi tersebut tidak menunjukkan bukti efektivitas pada fungsi kerangka atau jantung.

Konteks Penyakit dan Terapi

Distrofi otot Duchenne (DMD) adalah penyakit genetik langka dan parah yang muncul pada masa kanak-kanak, ditandai dengan kelemahan progresif pada otot kerangka dan jantung. Penyebab utama kematian pada pasien DMD adalah penyakit jantung dan komplikasi terkait akibat kardiomiopati dilatasi.

Deramiocel adalah produk seluler alogenik investigasional yang berasal dari jantung donor kadaver. Hingga saat ini, terapi yang disetujui untuk DMD belum dipelajari secara sistematis untuk dampaknya terhadap kardiomiopati, menyoroti adanya kebutuhan medis yang belum terpenuhi jika deramiocel dapat membuktikan kemanjurannya.