FDA दस्तावेजों के बाद कैप्रिकोर थेराप्यूटिक्स के शेयरों में 40% की भारी गिरावट

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा आगामी सलाहकार समिति की बैठक से पहले ब्रीफिंग दस्तावेज जारी करने के बाद सोमवार को कैप्रिकोर थेराप्यूटिक्स (NASDAQ: CAPR) के शेयरों में 40% की भारी गिरावट आई। ये दस्तावेज कंपनी की एक प्रमुख दवा की प्रभावशीलता पर सवाल उठाते हैं, जिससे निवेशकों में चिंता बढ़ गई है।

एफडीए की चिंताएं और बैठक का एजेंडा

FDA की सेलुलर, टिशू और जीन थेरेपी सलाहकार समिति 29 जुलाई को बैठक करेगी। इस बैठक में कंपनी की दवा डेरामियोसेल (deramiocel) के लिए फिर से जमा किए गए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) पर चर्चा की जाएगी। यह दवा ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) वाले पुरुष रोगियों में कार्डियोमायोपैथी के इलाज के लिए प्रस्तावित है।

समिति इस बात पर विचार करेगी कि क्या महत्वपूर्ण HOPE-3 अध्ययन के परिणाम दवा की प्रभावशीलता का पर्याप्त सबूत प्रदान करते हैं। FDA के दस्तावेजों ने मंजूरी के लिए नियामक मानकों को रेखांकित किया, जिसमें कहा गया है कि प्रभावशीलता के पर्याप्त सबूत के लिए आम तौर पर कम से कम दो पर्याप्त और अच्छी तरह से नियंत्रित नैदानिक ​​अध्ययन की आवश्यकता होती है।

पिछली अस्वीकृति और नियामक बाधाएं

Ad

डेरामियोसेल के लिए मूल BLA आवेदन को पहले FDA द्वारा एक "कम्प्लीट रिस्पॉन्स" लेटर के साथ अस्वीकार कर दिया गया था। यह अस्वीकृति प्रभावशीलता के पर्याप्त सबूतों की कमी और एक प्रतिकूल लाभ-जोखिम मूल्यांकन के कारण हुई थी। मूल आवेदन फेज 2 HOPE-2 अध्ययन के परिणामों पर आधारित था, जिसमें हृदय संबंधी मापदंडों पर प्रभावशीलता का कोई सबूत नहीं दिखा था।

ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) का संदर्भ

ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) एक दुर्लभ और गंभीर आनुवंशिक बीमारी है जो बचपन में शुरू होती है और इसमें मांसपेशियों में लगातार कमजोरी आती है। इस बीमारी में मृत्यु का प्रमुख कारण हृदय रोग और उससे जुड़ी जटिलताएँ हैं। वर्तमान में DMD के लिए स्वीकृत उपचारों का कार्डियोमायोपैथी पर उनके प्रभावों के लिए व्यवस्थित रूप से अध्ययन नहीं किया गया है, जिससे डेरामियोसेल जैसी दवाओं का विकास महत्वपूर्ण हो जाता है।