カプリコア・セラピューティクス株が40%急落、FDAの事前文書が承認への懸念誘う

米バイオ医薬品企業カプリコア・セラピューティクス（NASDAQ: CAPR）の株価が月曜の取引で40%急落した。同社が開発するデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬候補「deramiocel」の承認審査を巡り、米食品医薬品局（FDA）が諮問委員会に先立って公表したブリーフィング文書が、投資家の間で承認への懸念を強める材料となった。

FDA文書が示す高いハードル

FDAの細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会は7月29日に会合を開き、カプリコア社が再提出したderamiocelの生物学的製剤承認申請（BLA）について議論する予定だ。今回のブリーフィング文書は、この会合の論点を整理するために公表された。

文書では、主要な臨床試験であるHOPE-3試験の結果が、適応症に対する「有効性の実質的な証拠」を提供しているかどうかが焦点になると指摘。FDAは、有効性の実質的な証拠を示すには、通常「それぞれが単独で説得力のある、適切かつ十分に管理された臨床試験が少なくとも2つ必要」との規制基準を改めて強調しており、承認へのハードルが高いことを示唆している。

過去の申請却下と開発の背景

deramiocelは、死体ドナーの心臓から採取された同種細胞製品。カプリコア社は以前にも、第2相HOPE-2試験の結果に基づき承認申請を行ったが、有効性の実質的な証拠が不足していること、およびベネフィット・リスク評価が好ましくないことを理由に、FDAから審査完了報告通知（Complete Response Letter）を受け、事実上申請が却下されていた。

Ad

当時のHOPE-2試験では、左室駆出率などの心機能パラメーターにおいて、骨格筋または心機能に対する有効性の証拠は示されなかったとされている。

アンメット・メディカル・ニーズ

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、小児期に発症する稀少かつ重篤な遺伝性疾患で、進行性の骨格筋および心筋の衰弱を特徴とする。主な死因は拡張型心筋症による心疾患および関連する合併症である。

現在、DMDに対して承認されている治療法は存在するものの、心筋症への効果については体系的な研究が行われておらず、この分野では依然として高いアンメット・メディカル・ニーズ（満たされていない医療ニーズ）が存在する。このため、deramiocelの審査の行方は患者および投資家から大きな注目を集めている。