Capricor股价暴跌，FDA文件质疑其DMD药物疗效

生物技术公司Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) 的股价周一大幅下挫40%。此前，美国食品药品管理局（FDA）发布了一份简报文件，对该公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研药物deramiocel的有效性提出了疑问。

FDA文件引发市场担忧

FDA的这份文件是为其细胞、组织和基因疗法顾问委员会于7月29日召开的会议准备的。该委员会将开会讨论Capricor为其候选药物deramiocel重新提交的生物制品许可申请（BLA）。该药物旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）男性患者的心肌病。

简报文件明确指出，委员会将审议其关键性HOPE-3研究的结果是否为该适应症提供了“实质性的有效性证据”。市场对此反应悲观，导致公司股价应声暴跌。

有效性证据成为关键症结

FDA在文件中重申了其审批标准，即“实质性的有效性证据”通常需要至少两项设计充分且良好对照的临床研究来支持，且每项研究自身都需具有说服力。这暗示单一的HOPE-3研究可能不足以满足监管要求。

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值得注意的是，Capricor最初的BLA申请是基于HOPE-2研究及其开放标签扩展研究的结果。该申请此前已收到FDA的“完整回应函”，即被拒绝批准。FDA当时指出的主要缺陷是缺乏实质性的有效性证据，以及不利的风险效益评估。原始研究未能证明该药物在左心室射血分数等心脏功能参数上具有有效性。

背景：DMD治疗的未满足需求

杜氏肌营养不良症是一种罕见的、严重的儿童期发病遗传病，其特征是进行性的骨骼肌和心肌无力。心脏病及其相关并发症是导致患者死亡的主要原因。

Deramiocel是一种在研的同种异体细胞产品，来源于尸体捐献者的心脏。目前，已获批用于治疗DMD的疗法尚未系统性地研究其对心肌病的影响，该领域仍存在巨大的未满足医疗需求。