Cổ phiếu Capricor Therapeutics lao dốc 40% sau khi tài liệu của FDA gây lo ngại

Cổ phiếu của Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) đã lao dốc 40% trong phiên giao dịch ngày thứ Hai sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) công bố các tài liệu tóm tắt trước cuộc họp của ủy ban tư vấn dự kiến diễn ra vào ngày 29 tháng 7.

FDA đặt nghi vấn về hiệu quả

Ủy ban Tư vấn về Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen sẽ họp để thảo luận về Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) được Capricor nộp lại cho deramiocel, một liệu pháp đề xuất để điều trị bệnh cơ tim ở bệnh nhân nam mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Trọng tâm của cuộc họp sẽ là việc liệu kết quả từ nghiên cứu then chốt HOPE-3 có cung cấp "bằng chứng đáng kể về hiệu quả" cho chỉ định được đề xuất hay không. Các tài liệu của FDA đã nêu rõ các tiêu chuẩn pháp lý để được phê duyệt, lưu ý rằng bằng chứng đáng kể về hiệu quả thường yêu cầu ít nhất hai cuộc điều tra lâm sàng đầy đủ và có đối chứng, mỗi cuộc đều phải có tính thuyết phục.

Lịch sử nộp đơn và những thách thức

Đây không phải là lần đầu tiên Capricor đối mặt với sự giám sát chặt chẽ. Đơn xin cấp phép BLA ban đầu, dựa trên kết quả từ nghiên cứu giai đoạn 2 HOPE-2, đã nhận được một Thư Phản hồi Hoàn chỉnh (Complete Response Letter) do thiếu bằng chứng đáng kể về hiệu quả và đánh giá lợi ích-rủi ro không thuận lợi.

Ad

Theo tài liệu, nghiên cứu HOPE-2 và phần mở rộng nhãn mở của nó đã không cho thấy bằng chứng về hiệu quả đối với chức năng xương hoặc tim. Phản ứng tiêu cực của thị trường phản ánh lo ngại của nhà đầu tư rằng công ty có thể đối mặt với một kết quả tương tự lần này.

Về Liệu pháp Deramiocel và Bệnh DMD

Deramiocel là một sản phẩm tế bào dị thân đang trong giai đoạn nghiên cứu, có nguồn gốc từ tim của người hiến tặng đã qua đời. Liệu pháp này nhắm đến việc điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), một bệnh di truyền hiếm gặp, khởi phát ở thời thơ ấu và có diễn biến nặng, đặc trưng bởi sự yếu đi của cơ xương và cơ tim.

Nguyên nhân chính gây tử vong ở bệnh nhân DMD là bệnh tim và các biến chứng liên quan do bệnh cơ tim giãn. Hiện tại, các liệu pháp được phê duyệt cho DMD chưa được nghiên cứu một cách có hệ thống về tác động của chúng đối với bệnh cơ tim, tạo ra một nhu cầu y tế cấp thiết chưa được đáp ứng.