울트라제닉스, 희귀질환 유전자 치료제 FDA 승인에 주가 10% 급등

울트라제닉스 파마슈티컬(나스닥: RARE)의 주가가 금요일 미국 식품의약국(FDA)의 '파유비(Fayuvi)' 승인 소식에 10% 급등했다. 파유비는 제3A형 뮤코다당증(MPS IIIA), 일명 산필리포 증후군 A형에 대한 최초의 유전자 치료제다.

최초의 치료제 승인

산필리포 증후군 A형은 뇌와 신경계에 점진적인 손상을 일으키는 희귀 유전 질환이다. 이번 승인으로 MPS IIIA를 앓는 소아 환자들은 FDA의 허가를 받은 최초의 치료법을 갖게 되었으며, 이전까지는 질병의 진행을 바꿀 수 있는 치료법이 전무했다.

파유비는 1회 투여하는 정맥주사 유전자 치료제다. 변형된 아데노 부속 바이러스(AAV9)를 매개체로 사용하여 환자의 세포에 정상적인 SGSH 유전자 사본을 전달한다. 이를 통해 MPS IIIA 환자에게 결핍되거나 부족한 효소인 설파미다아제를 세포가 생성할 수 있게 된다.

임상 결과 및 안전성

파유비의 안전성과 유효성은 2세에서 5세 사이의 소아 환자를 대상으로 한 공개, 단일군, 다기관 임상 연구를 통해 평가되었다. FDA에 따르면, 치료받은 환자들은 치료받지 않은 과거 대조군에 비해 인지 기능이 유지되거나 개선되는 결과를 보였다.

Ad

다만, 몇 가지 부작용도 보고되었다. 환자의 5% 이상에서 보고된 이상 반응은 다음과 같다.

• 간 효소 수치 증가
• 메스꺼움 및 구토
• 발열 및 식욕 감퇴
• 백혈구 및 혈소판 수 감소

FDA는 유전 물질 통합과 관련하여 혈전성 미세혈관병증의 위험과 장기적인 종양 발생 가능성이 있다고 언급했다. 환자들은 주입 하루 전부터 최소 8주간 코르티코스테로이드 치료를 받아야 하며, 치료는 주입 반응 관리가 가능한 의료 환경에서 이루어져야 한다.

시장에 미치는 영향

이번 승인은 울트라제닉스에 중요한 상업적 이정표가 될 전망이다. 파유비는 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug), 패스트트랙(Fast Track), 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받은 바 있어, 해당 질환에 대한 높은 미충족 의료 수요를 입증했다. 투자자들은 이번 승인을 통해 울트라제닉스의 유전자 치료제 파이프라인의 가치를 재평가하고 있으며, 이는 주가 급등으로 이어졌다.