Saham Ultragenyx Melonjak 10% Setelah Terapi Gen Disetujui FDA

Saham Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ:RARE) melonjak 10% pada hari Jumat menyusul persetujuan dari Food and Drug Administration (FDA) AS untuk Fayuvi. Ini merupakan terapi gen pertama yang disetujui untuk pengobatan mucopolysaccharidosis tipe IIIA (MPS IIIA), penyakit langka yang juga dikenal sebagai sindrom Sanfilippo tipe A.

Persetujuan Bersejarah dari FDA

Persetujuan ini menjadi tonggak sejarah karena Fayuvi adalah pengobatan resmi pertama dari FDA untuk pasien anak dengan MPS IIIA. Penyakit turunan langka ini secara progresif merusak otak dan sistem saraf, dan sebelumnya tidak ada terapi yang dapat mengubah perjalanan penyakit.

Fayuvi adalah terapi gen intravena sekali pakai yang menggunakan *adeno-associated virus serotype 9* (AAV9) yang dimodifikasi. Menurut FDA, terapi ini berfungsi untuk mengirimkan salinan gen SGSH yang fungsional ke dalam sel pasien, memungkinkan produksi enzim sulfamidase yang hilang atau kurang pada penderita MPS IIIA.

Data Klinis dan Implikasi bagi Pasien

Keamanan dan efektivitas terapi dievaluasi dalam sebuah studi klinis multisenter, label terbuka, dengan satu kelompok perlakuan (*single-arm*). Hasil studi menunjukkan bahwa pasien yang diobati mampu mempertahankan atau meningkatkan fungsi kognitif dibandingkan dengan kelompok kontrol historis yang tidak diobati.

Namun, FDA mencatat beberapa reaksi merugikan yang dilaporkan pada lebih dari 5% pasien, termasuk:

Ad

• Peningkatan enzim hati
• Mual dan muntah
• Demam dan nafsu makan menurun
• Penurunan jumlah sel darah putih dan trombosit

FDA juga menyoroti adanya risiko *thrombotic microangiopathy* dan potensi risiko jangka panjang pengembangan tumor yang terkait dengan integrasi materi genetik. Pasien harus menerima pengobatan kortikosteroid sebelum dan sesudah infus, yang harus diberikan di fasilitas kesehatan.

Reaksi Pasar dan Konteks Regulasi

Berita persetujuan ini disambut positif oleh investor, yang mendorong saham Ultragenyx naik signifikan. Persetujuan ini memvalidasi platform terapi gen perusahaan dan memberikan harapan baru untuk pengobatan penyakit genetik langka.

Sebelumnya, Fayuvi telah menerima penunjukan *Orphan Drug*, *Fast Track*, dan *Breakthrough Therapy* dari FDA. Status-status ini diberikan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat yang ditujukan untuk mengobati kondisi serius dan memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi.