जीन थेरेपी को FDA की मंजूरी, Ultragenyx के शेयरों में 10% की भारी उछाल

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा एक दुर्लभ बीमारी के लिए अपनी जीन थेरेपी को मंजूरी दिए जाने के बाद, शुक्रवार को Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE) के शेयरों में 10% की जोरदार तेजी दर्ज की गई। यह मंजूरी कंपनी के लिए एक बड़ी उपलब्धि है और इसने निवेशकों का विश्वास बढ़ाया है।

FDA की ऐतिहासिक मंजूरी

FDA ने Fayuvi नामक जीन थेरेपी को मंजूरी दी है, जो म्यूकोपॉलीसैकेरिडोसिस टाइप IIIA (MPS IIIA) के इलाज के लिए पहली दवा है। MPS IIIA, जिसे सैनफिलिपो सिंड्रोम टाइप ए भी कहा जाता है, एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है जो बच्चों में मस्तिष्क और तंत्रिका तंत्र को गंभीर रूप से नुकसान पहुंचाती है।

इस मंजूरी से पहले, इस बीमारी के Verlauf को बदलने के लिए कोई भी थेरेपी मौजूद नहीं थी। Fayuvi इस स्थिति से पीड़ित बाल रोगियों के लिए पहला FDA-अधिकृत उपचार है, जो चिकित्सा जगत में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है।

थेरेपी कैसे काम करती है

Fayuvi एक बार दी जाने वाली इंट्रावीनस (नस में) जीन थेरेपी है। यह एक संशोधित एडेनो-एसोसिएटेड वायरस सेरोटाइप 9 का उपयोग करके रोगी की कोशिकाओं में SGSH जीन की एक कामकाजी प्रतिलिपि पहुंचाती है। इससे कोशिकाएं सल्फामिडेज नामक एंजाइम का उत्पादन करने में सक्षम हो जाती हैं, जिसकी MPS IIIA के रोगियों में कमी होती है।

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क्लिनिकल ट्रायल और सुरक्षा

इस थेरेपी की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन 2 से 5 वर्ष की आयु के बाल रोगियों पर किए गए एक ओपन-लेबल, सिंगल-आर्म क्लिनिकल अध्ययन में किया गया। अनुपचारित ऐतिहासिक नियंत्रण समूह की तुलना में, उपचारित रोगियों ने संज्ञानात्मक कार्य को बनाए रखा या उसमें सुधार दिखाया।

हालांकि, FDA ने कुछ जोखिमों पर भी ध्यान दिया है। थेरेपी से जुड़े कुछ प्रतिकूल प्रभावों में शामिल हैं:

• लिवर एंजाइम में वृद्धि
• मतली और उल्टी
• बुखार और भूख में कमी
• सफेद रक्त कोशिकाओं और प्लेटलेट काउंट में कमी

FDA ने थ्रोम्बोटिक माइक्रोकैन्जियोपैथी के जोखिम और जेनेटिक सामग्री के एकीकरण से जुड़े ट्यूमर के विकास के संभावित दीर्घकालिक जोखिम का भी उल्लेख किया है। इस थेरेपी को ऑर्फन ड्रग, फास्ट ट्रैक और ब्रेकथ्रू थेरेपी का दर्जा भी मिला है, जो इसके विकास और समीक्षा प्रक्रिया में तेजी लाने में मददगार साबित हुआ।