Story
Cổ phiếu Ultragenyx tăng vọt 10% sau khi liệu pháp gen được FDA phê duyệt
Summary
Cổ phiếu của Ultragenyx Pharmaceutical đã tăng mạnh sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt Fayuvi, liệu pháp gen đầu tiên cho bệnh Sanfilippo loại A, một rối loạn di truyền hiếm gặp.
Cổ phiếu của Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE) đã tăng 10% trong phiên giao dịch ngày thứ Sáu sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt Fayuvi, liệu pháp gen đầu tiên được cấp phép để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis loại IIIA (MPS IIIA), còn được gọi là hội chứng Sanfilippo loại A.
Cột mốc quan trọng trong điều trị bệnh hiếm
Sự chấp thuận này đánh dấu một bước tiến lớn, vì Fayuvi là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA cấp phép cho các bệnh nhân nhi mắc MPS IIIA. Đây là một căn bệnh di truyền hiếm gặp gây tổn thương tiến triển cho não và hệ thần kinh. Theo Investing.com, trước khi có sự phê duyệt này, chưa có liệu pháp nào có thể thay đổi tiến trình của bệnh.
Fayuvi là một liệu pháp gen tiêm tĩnh mạch một lần. Liệu pháp này sử dụng một virus liên quan đến adeno (serotype 9) đã được biến đổi để đưa một bản sao hoạt động của gen SGSH vào tế bào của bệnh nhân. Điều này cho phép các tế bào sản xuất sulfamidase, một loại enzyme bị thiếu hụt ở bệnh nhân MPS IIIA.
Dữ liệu lâm sàng và các cảnh báo
AdTính an toàn và hiệu quả của liệu pháp đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm sàng nhãn mở, đơn nhánh, đa trung tâm trên các bệnh nhân nhi từ 2 đến 5 tuổi. Kết quả cho thấy các bệnh nhân được điều trị đã duy trì hoặc cải thiện chức năng nhận thức so với một nhóm đối chứng lịch sử không được điều trị.
Tuy nhiên, FDA cũng lưu ý một số rủi ro và tác dụng phụ. Các phản ứng bất lợi được báo cáo ở hơn 5% bệnh nhân bao gồm:
- Tăng men gan
- Buồn nôn và nôn
- Sốt, giảm cảm giác thèm ăn
- Giảm số lượng bạch cầu và tiểu cầu
FDA cũng cảnh báo về nguy cơ bệnh vi mạch huyết khối và nguy cơ phát triển khối u tiềm ẩn trong dài hạn liên quan đến việc tích hợp vật liệu di truyền. Do đó, liệu pháp phải được thực hiện tại cơ sở y tế có đủ trang thiết bị để xử lý các phản ứng khi truyền thuốc. Fayuvi trước đó đã nhận được các chỉ định Thuốc cho bệnh hiếm (Orphan Drug), Thẩm định nhanh (Fast Track) và Liệu pháp đột phá (Breakthrough Therapy) từ FDA.