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美國FDA批准首款A型聖菲利波症候群基因療法 Ultragenyx股價大漲10%
Summary
製藥公司Ultragenyx宣布，其針對罕見遺傳性疾病A型聖菲利波症候群的基因療法Fayuvi已獲美國FDA批准，成為首款針對該疾病的療法，消息帶動其股價週五大漲。
製藥公司Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE) 的股價週五上漲 10%，主因其基因療法Fayuvi獲得美國食品藥物管理局（FDA）的批准。此為首款針對A型黏多醣症（MPS IIIA，亦稱A型聖菲利波症候群）的療法，為患有此罕見疾病的兒童患者帶來了治療新希望。
FDA核准首款療法 市場反應熱烈
根據Investing.com報導，在FDA宣布批准Fayuvi上市後，Ultragenyx股價應聲大漲。這項批准具有里程碑意義，因為在此之前，市場上並無任何能夠改變A型聖菲利波症候群病程的療法，該疾病會對患者的大腦和神經系統造成漸進性且嚴重的損害。
此次獲准不僅是Ultragenyx的一大成就，也為罕見遺傳疾病的治療領域開啟了新的可能性。Fayuvi先前已獲得FDA授予的孤兒藥（Orphan Drug）、快速通道（Fast Track）以及突破性療法（Breakthrough Therapy）等多項資格，凸顯了其高度的醫療迫切性。
關於Fayuvi基因療法
Fayuvi是一種單次靜脈注射的基因療法，其原理是利用一種改良的腺相關病毒血清型9（AAV9）作為載體，將功能正常的SGSH基因遞送到患者細胞中。這使得患者的細胞能夠自行產生硫酸乙醯肝素酶（sulfamidase），這正是A型黏多醣症患者體內缺失或功能不足的關鍵酵素。
AdFDA的批准是基於一項針對2至5歲兒童患者的開放標籤、單臂、多中心臨床研究。研究結果顯示，與未經治療的歷史對照組相比，接受Fayuvi治療的患者在認知功能方面維持穩定或有所改善。
臨床數據與潛在風險
儘管療效顯著，FDA也指出了該療法相關的副作用與潛在風險，投資人應保持關注。患者在輸注前一天需開始接受皮質類固醇治療，並持續至少八週，且治療必須在具備處理輸注反應能力的醫療機構中進行。
- 常見不良反應：根據臨床試驗，超過5%的患者出現肝指數升高、噁心嘔吐、發燒、食慾下降、白血球與血小板計數減少，以及澱粉酶增加等情況。
- 潛在長期風險：FDA特別提示了血栓性微血管病變（thrombotic microangiopathy）的風險，以及因遺傳物質整合可能引發的長期腫瘤風險。