หุ้น Ultragenyx พุ่ง 10% หลัง อย. สหรัฐฯ อนุมัติยีนบำบัดสำหรับโรคทางพันธุกรรมหายาก

ราคาหุ้นของ Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ:RARE) พุ่งขึ้น 10% ในการซื้อขายเมื่อวันศุกร์ หลังจากที่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยา Fayuvi ซึ่งเป็นยีนบำบัดตัวแรกสำหรับรักษาโรค Mucopolysaccharidosis type IIIA (MPS IIIA) หรือที่รู้จักในชื่อ Sanfilippo syndrome type A

การอนุมัติครั้งประวัติศาสตร์

การอนุมัติดังกล่าวถือเป็นก้าวสำคัญทางการแพทย์ เนื่องจาก Fayuvi เป็นยารักษาตัวแรกที่ได้รับอนุญาตจาก FDA สำหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรค MPS IIIA ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากและส่งผลให้สมองและระบบประสาทเสื่อมถอยลงอย่างต่อเนื่อง ก่อนหน้านี้ ยังไม่เคยมีวิธีการรักษาใดที่สามารถเปลี่ยนแปลงการดำเนินของโรคนี้ได้

Fayuvi เป็นยีนบำบัดที่ให้ผ่านทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว โดยใช้เชื้ออะดีโนไวรัสชนิด AAV9 ที่ถูกดัดแปลงพันธุกรรม เพื่อนำส่งยีน SGSH ที่ทำงานได้อย่างปกติเข้าไปในเซลล์ของผู้ป่วย ซึ่งจะช่วยให้เซลล์สามารถผลิตเอนไซม์ซัลฟามิเดส (sulfamidase) ที่ขาดหายไปหรือบกพร่องในผู้ป่วยโรค MPS IIIA ได้

ผลการศึกษาและข้อควรพิจารณา

Ad

การประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา Fayuvi มาจากการศึกษาทางคลินิกแบบเปิด (open-label) ในกลุ่มผู้ป่วยเด็กอายุ 2 ถึง 5 ปี ผลการศึกษาพบว่าผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาสามารถรักษาระดับหรือมีการทำงานด้านการรับรู้ที่ดีขึ้น เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมในอดีตที่ไม่ได้รับการรักษา

อย่างไรก็ตาม FDA ได้ระบุถึงอาการไม่พึงประสงค์ที่พบในผู้ป่วยมากกว่า 5% ได้แก่

• ค่าเอนไซม์ตับเพิ่มขึ้น
• คลื่นไส้และอาเจียน
• มีไข้
• เบื่ออาหาร
• จำนวนเม็ดเลือดขาวและเกล็ดเลือดลดลง

นอกจากนี้ FDA ยังระบุถึงความเสี่ยงของการเกิดภาวะหลอดเลือดขนาดเล็กอุดตันจากลิ่มเลือด (thrombotic microangiopathy) และความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นในระยะยาวจากการเกิดเนื้องอกที่เกี่ยวข้องกับการแทรกตัวของสารพันธุกรรม ทั้งนี้ ยาดังกล่าวได้รับการพิจารณาในช่องทางเร่งด่วนเป็นพิเศษจาก FDA (Orphan Drug, Fast Track, และ Breakthrough Therapy designations)