Saham Ultragenyx Melonjak 10% Selepas FDA Luluskan Terapi Gen

Saham Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ:RARE) melonjak sebanyak 10% berikutan kelulusan Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) Amerika Syarikat untuk Fayuvi. Kelulusan ini menandakan satu peristiwa penting kerana Fayuvi merupakan terapi gen pertama yang dibenarkan untuk merawat *mucopolysaccharidosis type IIIA* (MPS IIIA), juga dikenali sebagai sindrom Sanfilippo jenis A.

Kelulusan Bersejarah untuk Penyakit Jarang Berlaku

Kelulusan FDA menjadikan Fayuvi sebagai rawatan pertama yang diluluskan untuk pesakit pediatrik dengan MPS IIIA. Penyakit warisan yang jarang berlaku ini menyebabkan kerosakan progresif pada otak dan sistem saraf. Sebelum ini, tiada sebarang terapi yang wujud untuk mengubah perjalanan penyakit ini, menjadikan kelulusan ini satu kejayaan besar dalam bidang perubatan.

Bagi pelabur, kelulusan ini merupakan satu pengesahan penting terhadap saluran penyelidikan dan pembangunan (R&D) Ultragenyx, membuka laluan untuk sumber pendapatan baharu dan mengukuhkan kedudukannya dalam pasaran bioteknologi yang kompetitif.

Mekanisme Terapi dan Data Klinikal

Fayuvi ialah terapi gen intravena sekali sahaja yang menggunakan virus berkaitan adeno (AAV9) yang diubah suai. Fungsinya adalah untuk menghantar salinan gen SGSH yang berfungsi ke dalam sel pesakit. Ini membolehkan sel menghasilkan sulfamidase, iaitu enzim yang hilang atau kurang pada pesakit MPS IIIA.

Ad

Keberkesanan dan keselamatan terapi ini dinilai dalam satu kajian klinikal pelbagai pusat, lengan tunggal dan label terbuka yang melibatkan pesakit pediatrik berumur 2 hingga 5 tahun. Menurut FDA, pesakit yang dirawat menunjukkan fungsi kognitif yang dikekalkan atau bertambah baik berbanding kumpulan kawalan sejarah yang tidak dirawat.

Pertimbangan Keselamatan

Walaupun berkesan, FDA turut menyenaraikan beberapa reaksi buruk yang dilaporkan dalam lebih 5% pesakit, termasuk:

• Peningkatan enzim hati
• Loya dan muntah
• Demam dan kurang selera makan
• Penurunan kiraan sel darah putih dan platelet

FDA juga menyatakan risiko *thrombotic microangiopathy* dan potensi risiko jangka panjang perkembangan tumor yang berkaitan dengan integrasi bahan genetik. Rawatan ini memerlukan pesakit menerima kortikosteroid sebelum dan selepas infusi serta mesti diberikan di fasiliti penjagaan kesihatan yang lengkap untuk menguruskan sebarang reaksi. Fayuvi sebelum ini telah menerima designasi Ubat Yatim (Orphan Drug), Laluan Pantas (Fast Track), dan Terapi Terobosan (Breakthrough Therapy) daripada FDA.