ウルトラジェニクス株が急騰、希少疾患向け遺伝子治療薬がFDA承認

米バイオ医薬品企業ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（NASDAQ: RARE）の株価が金曜日の取引で10%急騰した。米国食品医薬品局（FDA）が、同社の遺伝子治療薬「Fayuvi」を承認したことを受けたもの。本承認は、希少遺伝性疾患であるムコ多糖症IIIA型（MPS IIIA、またはサンフィリッポ症候群A型）に対する初の治療法となる。

FDAが初の治療法を承認

FDAによると、Fayuviはムコ多糖症IIIA型と診断された小児患者に対する初の承認薬となる。この疾患は、脳や神経系が進行性に侵される希少な遺伝性疾患であり、これまで病気の進行を変化させる治療法は存在しなかった。

今回の承認は、バイオテクノロジー分野における重要なマイルストーンと見なされており、これまで治療選択肢がなかった患者にとって新たな希望となる。このニュースは投資家心理を大きく改善させ、同社の株価を押し上げる要因となった。

遺伝子治療薬「Fayuvi」の詳細

Fayuviは、1回限りの静脈内投与によって治療が完結する遺伝子治療薬である。改変されたアデノ随伴ウイルス9型（AAV9）をベクターとして用い、機能する*SGSH*遺伝子のコピーを患者の細胞に送達する。これにより、MPS IIIA患者で欠損または不足している酵素「スルファミダーゼ」を細胞が産生できるようになる仕組みだ。

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FDAは、2歳から5歳までの小児患者を対象とした非盲検、単群、多施設共同臨床試験の結果に基づき、本薬の安全性と有効性を評価した。Fayuviを投与された患者群は、未治療の過去の対照群と比較して、認知機能が維持または改善したことが示された。

安全性と今後の課題

臨床試験において、患者の5%以上で報告された主な有害事象は以下の通り。

• 肝酵素の上昇
• 吐き気、嘔吐
• 発熱
• 食欲減退
• 白血球および血小板数の減少
• アミラーゼ値の上昇

FDAはまた、血栓性微小血管症のリスクや、遺伝子組み込みに伴う長期的な腫瘍発生の潜在的リスクについても指摘している。本治療薬は、輸液反応に対応できる医療機関で投与される必要があり、患者は投与前日から最低8週間のコルチコステロイド治療を受ける。なお、FayuviはFDAから希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）、ファストトラック、画期的治療薬（ブレークスルーセラピー）の指定を受けていた。