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バイオジェン株上昇、アルツハイマー病治療薬の第2相試験で良好な結果
Summary
米バイオジェンが開発中のアルツハイマー病治療薬「ディラネルセン」の第2相試験で肯定的なデータを公表し、株価が2%上昇。同社はこれを受け、第3相試験への移行を計画している。
米バイオテクノロジー企業バイオジェン（NASDAQ: BIIB）の株価が火曜日の取引で2%上昇した。同社が開発中のアルツハイマー病治療薬候補「ディラネルセン」の第2相臨床試験で、臨床的悪化の抑制を示す肯定的なデータが発表されたことが背景にある。
第2相試験の詳細
アルツハイマー病協会国際会議で発表された第2相CELIA試験のデータによると、ディラネルセンは18カ月間にわたり、試験された全ての用量で有効性を示した。特に60mg投与群で最も強い効果が確認されている。
- 認知機能評価尺度（ADAS-Cog13）において、臨床的悪化を42%抑制
- 簡易精神状態評価検査（MMSE）において、50%抑制
- 臨床認知症評価尺度（CDR-SB）において、26%抑制
同社によると、ディラネルセンはタウタンパク質を標的とする治療薬として初めて、第2相試験において脳脊髄液中の総タウ（平均50～65%減少）と、PET（陽電子放出断層撮影）で測定した脳内のタウ病理の両方を減少させた薬剤となる。一方で、本試験は主要評価項目として設定されていた18カ月時点でのCDR-SBにおける用量反応性は達成しなかった。
今後の展望と市場への影響
Adバイオジェンは今回の結果に基づき、ディラネルセンを第3相開発段階に進める計画を発表した。この発表は投資家心理を改善し、同社株価の上昇につながった。
ディラネルセンは、タウタンパク質の産生を減少させることを目的としたアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）療法。米食品医薬品局（FDA）からは2025年にアルツハイマー病治療薬としてファストトラック（優先承認審査制度）指定を受けている。
安全性プロファイル
CELIA試験において、ディラネルセンの忍容性は概ね良好で、ほとんどの有害事象は軽度または中等度であったと報告されている。最も頻繁に報告された有害事象は、処置に伴う痛み、腰椎穿刺後症候群、錯乱状態だった。プラセボ対照期間を完了した参加者の90%以上が、非盲検継続投与試験への参加を選択しており、治療の継続性に対する期待が示唆される。