Cổ phiếu Biogen tăng giá nhờ dữ liệu tích cực từ thuốc điều trị Alzheimer thử nghiệm

Cổ phiếu của Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) đã tăng 2% trong phiên giao dịch hôm thứ Ba sau khi công ty trình bày dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn 2 cho thấy thuốc diranersen, một liệu pháp điều trị Alzheimer đang được thử nghiệm, giúp giảm protein tau và mang lại kết quả lâm sàng tích cực.

Chi tiết kết quả thử nghiệm

Theo dữ liệu từ nghiên cứu CELIA được trình bày tại Hội nghị Quốc tế của Hiệp hội Alzheimer, diranersen đã cho thấy hiệu quả trên tất cả các liều lượng được nghiên cứu sau 18 tháng. Cụ thể, liều 60 mg cho thấy phản ứng mạnh nhất:

• Làm chậm sự suy giảm lâm sàng 42% trên thang điểm nhận thức ADAS-Cog13.
• Làm chậm sự suy giảm 50% trên thang điểm nhận thức MMSE.
• Làm chậm sự suy giảm 26% trên thang điểm CDR-SB.

Biogen cho biết diranersen là liệu pháp nhắm vào protein tau đầu tiên chứng minh được khả năng làm giảm cả tổng lượng tau trong dịch não tủy (giảm trung bình 50-65%) và bệnh lý tau trong não được đo bằng phương pháp chụp PET trong một nghiên cứu Giai đoạn 2.

Bối cảnh và bước đi tiếp theo

Ad

Điều quan trọng cần lưu ý là nghiên cứu đã không đạt được tiêu chí chính, đó là phản ứng theo liều lượng trên thang điểm CDR-SB tại thời điểm 18 tháng. Tuy nhiên, dựa trên tổng thể kết quả tích cực, Biogen có kế hoạch đưa diranersen vào giai đoạn phát triển Giai đoạn 3.

Diranersen là một liệu pháp oligonucleotide kháng nghĩa (antisense oligonucleotide) nhắm vào mRNA của gen MAPT để giảm sản xuất tất cả các dạng đồng phân của protein tau. Thuốc nhìn chung được dung nạp tốt, với hầu hết các biến cố bất lợi ở mức độ nhẹ hoặc trung bình. Trước đó, vào năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định theo Quy trình Xét duyệt Nhanh (Fast Track) cho diranersen trong điều trị bệnh Alzheimer.

Tác động đến nhà đầu tư

Phản ứng tích cực của thị trường, thể hiện qua việc cổ phiếu tăng giá, cho thấy các nhà đầu tư đang tập trung vào tiềm năng của diranersen dựa trên các kết quả lâm sàng và khả năng giảm protein tau đáng kể. Dù không đạt được tiêu chí chính, các dữ liệu phụ mạnh mẽ đã củng cố niềm tin vào việc Biogen sẽ tiếp tục phát triển loại thuốc này, vốn nhắm đến một trong những cơ chế bệnh sinh chính của bệnh Alzheimer.