百健阿尔茨海默病新药II期数据积极，股价应声上涨

生物技术公司百健 (Biogen Inc., NASDAQ:BIIB) 股价周二上涨 2%，此前该公司在阿尔茨海默病协会国际会议上公布了其在研药物diranersen的II期CELIA研究数据。数据显示，该疗法在延缓临床衰退和降低关键生物标志物方面显示出积极信号，公司计划将其推进至III期临床开发。

试验数据显示积极信号，但未达主要终点

根据百健公布的数据，diranersen在为期18个月的研究中，在所有测试剂量下均显示出疗效。其中，60毫克剂量的效果最为显著，在多个认知终点上展现出延缓临床衰退的潜力：

• 在阿尔茨海-默病评估量表-认知分量表13 (ADAS-Cog13) 上，延缓衰退 42%。
• 在简易精神状态检查 (MMSE) 上，延缓衰退 50%。
• 在临床痴呆评定量表总和 (CDR-SB) 上，延缓衰退 26%。

值得注意的是，该研究未能达到其主要终点，即在18个月时CDR-SB评分的剂量反应。然而，百健强调，diranersen是首个在II期研究中同时证明能降低脑脊液中总tau蛋白（平均降幅 50-65%）和通过PET扫描测量的大脑tau蛋白病理的tau靶向疗法。

市场反应与未来展望

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尽管试验未达成主要终点，但投资者对该药物在多个关键次要终点和生物标志物上展现的潜力反应积极，推动百健股价上涨。基于这些结果，百健表示计划将diranersen推进至关键的III期临床试验阶段。

Diranersen是一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，通过靶向MAPT mRNA来减少所有tau蛋白亚型的产生。tau蛋白缠结是阿尔茨海默病的核心病理特征之一。该药物已于2025年获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的快速通道资格认定，这有助于加速其后续的开发和审评流程。

关于CELIA研究

CELIA研究共招募了416名早期阿尔茨海默病患者，评估了三种不同剂量的diranersen在18个月内的疗效与安全性。百健报告称，该药物总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度，最常见的是与鞘内注射操作相关的疼痛和头痛。

数据显示，超过 90% 完成安慰剂对照期研究的参与者选择进入后续的开放标签扩展研究，这从侧面反映了患者和研究者对该疗法潜在益处的认可。这一高参与率也为药物的长期安全性和有效性研究提供了宝贵数据。