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Ultragenyx 天使症候群藥物三期試驗失敗 盤後股價崩跌逾 40%
美國生技公司 Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE) 週三盤後股價重挫，跌幅超過 40%。此前該公司宣布，其針對罕見疾病天使症候群的藥物 apazunersen，在關鍵的第三期臨床試驗中未能達到主要及關鍵次要終點，為該藥物的未來蒙上濃厚陰影。
臨床試驗數據未達預期
Ultragenyx 公布的第三期 Aspire 試驗結果顯示，apazunersen 未能達成其主要終點，即「貝利嬰幼兒發展量表第四版 (Bayley-4)」認知原始分數相較於基線的變化。
此外，該試驗也錯失了關鍵的次要終點，即「多領域反應者指數 (MDRI)」的淨反應率。公司表示，儘管試驗中受試者與對照組的基線特徵具有可比性，但在各項療效指標上，兩組之間並未觀察到足以支持藥物有效的顯著差異。不過，該藥物在試驗中觀察到的安全性與先前一、二期試驗的結果一致。
公司前景與後續計畫
面對此一重大挫敗，Ultragenyx 表示將根據此次結果重新評估 apazunersen 藥物計畫，並決定其後續處置。此藥物曾被寄予厚望，並已獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的突破性療法、孤兒藥、罕見兒科疾病及快速通道等多項資格認定。
Ad公司同時表示，計畫評估其營運規劃，以界定並實施重大的開支削減措施。此舉旨在確保資源能集中支持其不斷增長的商業化業務，顯示公司可能將重心轉向現有產品組合，以應對研發管線的衝擊。
罕病藥物開發的高度風險
天使症候群 (Angelman syndrome) 是一種罕見的神經遺傳性疾病，由母親遺傳的 UBE3A 基因功能喪失所引起，目前尚無任何核准的治療方法。據估計，在全球商業可及地區約有 60,000 名患者。
Apazunersen 是一種反義寡核苷酸 (ASO) 療法，旨在抑制 UBE3A-AS 的表現。此次試驗失敗凸顯了罕見疾病，特別是神經系統疾病藥物開發的高風險與挑戰性。對投資者而言，這項結果不僅是對 Ultragenyx 未來潛在營收來源的重大打擊，也再次提醒了生技領域投資中「臨床試驗成敗」所帶來的劇烈波動性。