Ultragenyx因天使综合征药物3期试验失败，股价盘后暴跌40%

Ultragenyx制药公司 (NASDAQ: RARE) 宣布，其用于治疗天使综合征 (Angelman syndrome) 的在研药物apazunersen在关键的3期临床试验中失败，导致该公司股价在盘后交易中暴跌超过40%。这一挫折对寻求该罕见神经遗传病治疗方案的患者和投资者均构成了重大打击。

关键试验未达终点

根据公司公告，名为Aspire的3期研究未能达到其主要终点，即贝利-4认知原始评分（Bayley-4 cognitive raw score）相较于基线的变化。此外，该试验也未能实现关键的次要终点，即多领域应答者指数（MDRI）的净应答率。

Ultragenyx指出，尽管试验中随机分组的基线具有可比性，但在治疗组与对照组之间并未观察到能够支持疗效的显著差异。公司确认，该研究中观察到的安全性特征与早期的1/2期试验结果一致。

公司前景与药物背景

鉴于此次失败，Ultragenyx表示将重新评估apazunersen项目，并决定其后续处置方案。公司还计划评估其整体运营，以“确定并实施重大费用削减”，同时继续支持其现有的商业业务。

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Apazunersen是一款在研的反义寡核苷酸疗法，旨在通过鞘内注射给药，抑制UBE3A-AS基因的表达。该疗法曾被寄予厚望，此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的多项特殊资格，包括：

• 突破性疗法认定
• 孤儿药资格
• 罕见儿科疾病认定
• 快速通道资格

市场影响与疾病背景

天使综合征是一种由母系遗传的UBE3A基因功能丧失引起的罕见神经遗传性疾病。据估计，在全球主要商业市场中，约有60,000名患者。目前，该疾病尚无任何获批的治疗方法，存在巨大的未满足医疗需求。

此次临床试验的失败意味着该领域的一项重要尝试遭遇挫折，也解释了为何市场反应如此剧烈。对于投资者而言，这凸显了生物技术领域临床开发后期阶段所固有的高风险。