หุ้น Ultragenyx ดิ่ง 40% หลังผลการทดลองยารักษาโรค Angelman ล้มเหลว

ราคาหุ้นของ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ดิ่งลงกว่า 40% ในการซื้อขายนอกเวลาทำการของวันพุธ หลังจากบริษัทเปิดเผยว่าการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในชื่อ Aspire สำหรับยา apazunersen ในการรักษาโรค Angelman ไม่สามารถบรรลุเป้าหมายหลักและเป้าหมายรองที่สำคัญได้

ผลการทดลองไม่เป็นไปตามคาด

Ultragenyx รายงานว่าการทดลองไม่บรรลุเป้าหมายหลัก (primary endpoint) ซึ่งวัดจากการเปลี่ยนแปลงคะแนนด้านการรับรู้ Bayley-4 cognitive raw score และยังไม่บรรลุเป้าหมายรองที่สำคัญ (key secondary endpoint) ซึ่งวัดจากการตอบสนองสุทธิในดัชนี Multidomain Responder Index (MDRI)

บริษัทระบุว่าไม่พบความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญระหว่างกลุ่มที่ได้รับยาและกลุ่มควบคุม ซึ่งจะสามารถสนับสนุนประสิทธิภาพของยาได้ ทั้งในด้านคะแนนการรับรู้ของ Bayley หรือในดัชนี MDRI อย่างไรก็ตาม ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่พบในการทดลอง Aspire นั้นสอดคล้องกับผลการทดลองในระยะที่ 1 และ 2

อนาคตของโครงการและแผนลดค่าใช้จ่าย

จากผลลัพธ์ดังกล่าว Ultragenyx ประกาศว่าจะประเมินโครงการยา apazunersen อีกครั้งเพื่อตัดสินใจเกี่ยวกับทิศทางในอนาคต นอกจากนี้ บริษัทยังมีแผนที่จะทบทวนการดำเนินงานเพื่อกำหนดและดำเนินการลดค่าใช้จ่ายอย่างมีนัยสำคัญ ควบคู่ไปกับการสนับสนุนธุรกิจเชิงพาณิชย์ที่กำลังเติบโต

Ad

ความล้มเหลวครั้งนี้นับเป็นความพ่ายแพ้ครั้งสำคัญสำหรับบริษัทและผู้ป่วย เนื่องจากปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาโรค Angelman ที่ได้รับการอนุมัติ

ข้อมูลเบื้องหลังยาและโรค

Apazunersen เป็นยาในกลุ่มโอลิโกนิวคลีโอไทด์ชนิดแอนติเซนส์ (antisense oligonucleotide) ที่อยู่ระหว่างการวิจัย ซึ่งออกแบบมาเพื่อยับยั้งการแสดงออกของ UBE3A-AS เพื่อป้องกันการปิดกั้นยีน UBE3A ที่ได้รับการถ่ายทอดจากฝ่ายบิดา ตัวยาเคยได้รับการรับรองในหลายสถานะจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) เช่น Breakthrough Therapy และ Orphan Drug

โรค Angelman เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อระบบประสาทที่พบได้ยาก ซึ่งเกิดจากการสูญเสียการทำงานของยีน UBE3A ที่ได้รับจากฝ่ายมารดา โดยมีผู้ป่วยประมาณ 60,000 คนในพื้นที่ที่สามารถเข้าถึงการรักษาเชิงพาณิชย์ได้