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ウルトラジェニクス株、エンジェルマン症候群治療薬の治験失敗で40%超の急落
ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（NASDAQ: RARE）は、エンジェルマン症候群治療薬候補アパズネルセンの第3相臨床試験が目標を達成できなかったと発表し、同社の株価は水曜日の時間外取引で40%以上急落した。この結果は、希少疾患治療薬の開発における高いハードルを浮き彫りにし、投資家に大きな失望をもたらした。
臨床試験の失敗
同社によると、第3相「Aspire」試験は、主要評価項目であるベイリー発達検査第4版（Bayley-4）の認知生スコアのベースラインからの変化を達成できなかった。また、主要な副次評価項目である多領域レスポンダー指数（MDRI）においても、治療群と対照群の間で有効性を支持するような統計的に有意な差は示されなかった。
安全性プロファイルは、先行する第1/2相試験の結果と一致していたと報告されている。しかし、有効性の証明には至らず、治療薬開発は大きな壁に直面した。
株価への影響と今後の事業計画
この発表を受け、ウルトラジェニクスの株価は時間外取引で一時40%を超える大幅な下落を記録した。臨床試験の失敗は、新薬候補の将来的な収益への期待を大きく後退させるため、バイオテクノロジー企業の株価に直接的な打撃を与える。
Ad同社は、この結果を踏まえてアパズネルセンのプログラム全体を評価し、今後の方向性を決定する方針を明らかにした。さらに、成長中の商業事業を支えつつ、事業計画を見直し「大幅な経費削減」を定義・実行する計画も示している。
背景：エンジェルマン症候群とアパズネルセン
エンジェルマン症候群は、母親由来のUBE3A遺伝子の機能喪失によって引き起こされる希少な神経遺伝性疾患であり、現在承認された治療法は存在しない。商業的にアクセス可能な地域で約6万人の患者がいるとされている。
アパズネルセンは、髄腔内投与されるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療薬。この治療薬は、米食品医薬品局（FDA）から画期的治療薬指定、希少疾病用医薬品指定、希少小児疾患指定、ファストトラック指定など複数の指定を受けており、開発に対する期待が高まっていた。