Saham Ultragenyx Jatuh 40% Selepas Ujian Ubat Sindrom Angelman Gagal

Saham Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) merosot lebih 40% dalam dagangan selepas waktu pasaran berikutan pengumuman bahawa kajian Fasa 3 Aspire untuk ubat apazunersen gagal mencapai matlamat utamanya.

Kegagalan Capai Matlamat Utama Kajian

Syarikat bioteknologi itu melaporkan bahawa kajian tersebut tidak mencapai titik akhir primer, iaitu perubahan daripada garis dasar dalam skor mentah kognitif Bayley-4. Ia juga gagal mencapai titik akhir sekunder utama, iaitu respons bersih dalam Indeks Respons Pelbagai Domain (MDRI).

Menurut Ultragenyx, tiada perbezaan ketara yang dapat menyokong keberkesanan ubat antara kumpulan yang dirawat dan kumpulan kawalan. Walau bagaimanapun, profil keselamatan yang diperhatikan dalam kajian Aspire adalah konsisten dengan keputusan daripada kajian Fasa 1/2 sebelumnya.

Kesan dan Langkah Seterusnya

Berikutan keputusan ini, Ultragenyx menyatakan ia akan menilai semula program apazunersen dan membuat keputusan mengenai masa depannya. Syarikat itu juga merancang untuk menyemak semula operasinya bagi melaksanakan pengurangan perbelanjaan yang signifikan sambil terus menyokong perniagaan komersialnya yang sedang berkembang.

Ad

Langkah penjimatan kos ini penting bagi pelabur kerana ia menandakan syarikat sedang berusaha untuk mengukuhkan kedudukan kewangannya selepas kegagalan calon ubat yang berprofil tinggi ini.

Latar Belakang Apazunersen dan Sindrom Angelman

Apazunersen ialah terapi oligonukleotida antisens eksperimental yang direka untuk merawat sindrom Angelman, sejenis gangguan neurogenetik yang jarang berlaku. Gangguan ini menjejaskan kira-kira 60,000 individu di pasaran komersial utama, dan pada masa ini tiada terapi yang diluluskan untuk merawatnya.

Sebelum kegagalan ini, apazunersen telah menerima beberapa penamaan khas daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S., termasuk:

• Penamaan Terapi Kejayaan Cemerlang (*Breakthrough Therapy*)
• Penamaan Ubat Yatim (*Orphan Drug*)
• Penamaan Penyakit Pediatrik Jarang Jumpa (*Rare Pediatric Disease*)
• Penamaan Laluan Pantas (*Fast Track*)