울트라제닉스, 앤젤만 증후군 치료제 임상 실패로 주가 40% 폭락

미국 바이오 제약사 울트라제닉스 파마슈티컬(NASDAQ: RARE)의 주가가 핵심 신약 후보물질의 임상 3상 시험 실패 소식에 시간 외 거래에서 40% 이상 폭락했습니다. 회사는 앤젤만 증후군 치료제로 개발 중이던 '아파주너센(apazunersen)'의 Aspire 임상 3상 연구가 1차 및 주요 2차 평가지표를 충족하지 못했다고 밝혔습니다.

임상 3상 시험, 주요 평가지표 미달성

울트라제닉스에 따르면, Aspire 연구는 1차 평가지표인 베일리-4(Bayley-4) 인지 원점수의 기준선 대비 변화와 주요 2차 평가지표인 다중영역 반응 지수(MDRI)의 순반응률을 달성하지 못했습니다. 치료군과 대조군 간에 유의미한 효능 차이가 관찰되지 않은 것입니다.

회사는 이번 연구에서 확인된 안전성 프로파일은 이전 임상 1/2상 결과와 일치했다고 덧붙였습니다. 그러나 치료 효과를 입증하는 데는 실패함에 따라 투자자들의 실망감이 주가에 그대로 반영되었습니다.

향후 계획 및 사업 조정

울트라제닉스는 이번 결과를 바탕으로 아파주너센 프로그램의 향후 개발 방향을 전면 재검토할 것이라고 발표했습니다. 또한, 기존 상업화 사업을 지원하는 동시에 '상당한 비용 절감'을 이행하기 위해 사업 운영 계획을 재평가할 예정이라고 밝혔습니다.

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이는 신약 개발 실패에 따른 재정적 타격을 최소화하고, 회사의 자원을 기존 수익 사업에 집중하려는 전략적 움직임으로 풀이됩니다. 투자자들은 향후 회사가 발표할 구체적인 구조조정 및 비용 절감 계획에 주목할 것으로 보입니다.

앤젤만 증후군과 아파주너센의 배경

앤젤만 증후군은 현재 승인된 치료제가 없는 희귀 신경유전질환으로, 전 세계 상업적 접근 가능 지역에 약 6만 명의 환자가 있는 것으로 추정됩니다. 이로 인해 새로운 치료제에 대한 의학적 수요가 매우 높은 상황이었습니다.

아파주너센은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 기반 치료제로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제, 희귀의약품, 희귀 소아질환 의약품, 신속 심사 대상으로 지정받으며 큰 기대를 모았습니다. 그러나 이번 임상 실패로 인해 환자 및 투자자 커뮤니티에 상당한 실망감을 안겨주게 되었습니다.