Saham Ultragenyx Anjlok 40% Usai Uji Coba Obat Sindrom Angelman Gagal

Saham Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) anjlok lebih dari 40% dalam perdagangan setelah jam kerja pada hari Rabu menyusul pengumuman bahwa uji coba klinis Fase 3 untuk obat apazunersen gagal. Hasil yang mengecewakan ini menjadi pukulan telak bagi harapan pengembangan terapi untuk sindrom Angelman, sebuah kelainan genetik langka.

Rincian Kegagalan Uji Coba

Studi Fase 3 yang diberi nama Aspire tidak berhasil mencapai *endpoint* (target) primer utamanya, yaitu perubahan skor kognitif Bayley-4 dari awal studi. Perusahaan juga melaporkan bahwa studi tersebut gagal memenuhi *endpoint* sekunder utama, yakni respons bersih dalam *Multidomain Responder Index* (MDRI).

Ultragenyx menyatakan bahwa tidak ada perbedaan signifikan yang dapat mendukung kemanjuran antara kelompok pasien yang menerima obat dan kelompok kontrol. Namun, profil keamanan yang diamati dalam studi Aspire konsisten dengan hasil dari uji coba Fase 1 dan 2 sebelumnya.

Dampak bagi Perusahaan dan Investor

Menyusul hasil ini, Ultragenyx mengumumkan akan mengevaluasi kembali seluruh program pengembangan apazunersen dan membuat keputusan mengenai kelanjutannya. Reaksi pasar seketika sangat negatif, mencerminkan hilangnya kepercayaan investor terhadap potensi komersial kandidat obat tersebut.

Ad

Selain itu, perusahaan berencana untuk meninjau kembali operasionalnya guna mendefinisikan dan menerapkan "pengurangan biaya yang signifikan". Langkah ini diambil untuk tetap mendukung bisnis komersial perusahaan yang sedang berkembang di tengah kemunduran riset dan pengembangan ini.

Konteks Sindrom Angelman

Sindrom Angelman adalah kelainan neurogenetik langka yang disebabkan oleh hilangnya fungsi gen UBE3A, yang memengaruhi sekitar 60.000 orang di seluruh dunia. Hingga saat ini, belum ada terapi yang disetujui untuk kondisi ini, sehingga kebutuhan medisnya masih sangat tinggi.

Kegagalan ini sangat disayangkan mengingat apazunersen sebelumnya telah menerima beberapa penunjukan dari FDA, termasuk *Breakthrough Therapy Designation* dan *Orphan Drug Designation*. Penunjukan ini sebelumnya menandakan harapan besar terhadap potensi terapi tersebut untuk mengatasi kondisi yang belum ada obatnya.