Story
Cổ phiếu Ultragenyx lao dốc 40% sau khi thử nghiệm thuốc điều trị hội chứng Angelman thất bại
Cổ phiếu của công ty dược phẩm Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) đã lao dốc hơn 40% trong phiên giao dịch ngoài giờ ngày thứ Tư, sau thông báo về kết quả đáng thất vọng từ một thử nghiệm lâm sàng quan trọng.
Thử nghiệm Giai đoạn 3 không đạt mục tiêu
Ultragenyx cho biết nghiên cứu Giai đoạn 3 mang tên Aspire, đánh giá thuốc apazunersen cho hội chứng Angelman, đã không đạt được cả tiêu chí chính và tiêu chí phụ quan trọng. Cụ thể, nghiên cứu đã thất bại trong việc cho thấy sự thay đổi đáng kể so với ban đầu trên thang điểm nhận thức thô Bayley-4 (tiêu chí chính) và phản ứng ròng trong Chỉ số Phản ứng Đa Miền (MDRI - tiêu chí phụ).
Công ty nhấn mạnh rằng không có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa nhóm được điều trị và nhóm đối chứng để hỗ trợ cho tính hiệu quả của thuốc. Tuy nhiên, hồ sơ an toàn quan sát được trong nghiên cứu Aspire vẫn nhất quán với kết quả từ các nghiên cứu Giai đoạn 1 và 2 trước đó, cho thấy vấn đề nằm ở hiệu quả chứ không phải an toàn.
Tác động và kế hoạch tương lai
Sau kết quả này, Ultragenyx tuyên bố sẽ đánh giá lại toàn bộ chương trình phát triển apazunersen để đưa ra quyết định về tương lai của nó. Đồng thời, công ty có kế hoạch xem xét lại hoạt động của mình để xác định và thực hiện các biện pháp cắt giảm chi phí đáng kể.
AdViệc cắt giảm này nhằm mục đích bảo toàn nguồn lực để hỗ trợ mảng kinh doanh thương mại đang phát triển của công ty. Phản ứng tiêu cực của thị trường cho thấy sự thất vọng lớn của nhà đầu tư đối với một trong những tài sản tiềm năng nhất của Ultragenyx.
Bối cảnh về liệu pháp và căn bệnh
Apazunersen là một liệu pháp oligonucleotide kháng nghĩa đang được nghiên cứu, được thiết kế để nhắm mục tiêu và ức chế một gen cụ thể nhằm điều trị hội chứng Angelman. Trước đó, liệu pháp này đã nhận được nhiều chỉ định ưu tiên từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), bao gồm Liệu pháp Đột phá, Thuốc mồ côi và Fast Track (xét duyệt nhanh).
Hội chứng Angelman là một rối loạn di truyền thần kinh hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 60.000 người trên toàn cầu tại các thị trường có thể tiếp cận thương mại. Hiện tại, vẫn chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho căn bệnh này, khiến cho thất bại của apazunersen trở thành một bước lùi đáng kể cho cộng đồng bệnh nhân.