एंजेलमैन सिंड्रोम ट्रायल विफल होने पर अल्ट्राजेनिक्स के शेयर 40% लुढ़के

अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल इंक (NASDAQ: RARE) के शेयरों में बुधवार को आफ्टर-आवर्स ट्रेडिंग में 40% से अधिक की भारी गिरावट आई। यह गिरावट कंपनी की उस घोषणा के बाद हुई जिसमें बताया गया कि एंजेलमैन सिंड्रोम के लिए उसकी दवा, एपाज़ुनरसेन (apazunersen) का चरण 3 एस्पायर अध्ययन अपने प्राथमिक और प्रमुख द्वितीयक अंतिम बिंदुओं को पूरा करने में विफल रहा।

परीक्षण के निराशाजनक परिणाम

कंपनी के अनुसार, अध्ययन अपने प्राथमिक लक्ष्य, यानी बेली-4 संज्ञानात्मक रॉ स्कोर (Bayley-4 cognitive raw score) में बेसलाइन से बदलाव, को हासिल नहीं कर सका। इसके अतिरिक्त, यह मल्टीडोमेन रिस्पॉन्डर इंडेक्स (MDRI) में शुद्ध प्रतिक्रिया के प्रमुख द्वितीयक लक्ष्य को भी पूरा करने में विफल रहा।

अल्ट्राजेनिक्स ने बताया कि इलाज किए गए समूह और नियंत्रण (कंट्रोल) समूह के बीच प्रभावकारिता का समर्थन करने के लिए कोई महत्वपूर्ण अंतर नहीं पाया गया। हालांकि, कंपनी ने यह भी कहा कि अध्ययन में देखा गया सुरक्षा प्रोफ़ाइल चरण 1/2 के परिणामों के अनुरूप था, लेकिन यह प्रभावकारिता की कमी को दूर करने के लिए पर्याप्त नहीं था।

कंपनी और निवेशकों पर प्रभाव

इस असफलता के बाद, अल्ट्राजेनिक्स ने कहा है कि वह इस परिणाम के आलोक में एपाज़ुनरसेन कार्यक्रम का मूल्यांकन करेगी और इसके भविष्य पर निर्णय लेगी। कंपनी ने यह भी संकेत दिया कि वह अपने बढ़ते वाणिज्यिक व्यवसाय का समर्थन करते हुए महत्वपूर्ण खर्च कटौती को परिभाषित और लागू करने के लिए अपने नियोजित संचालन का आकलन करने की योजना बना रही है।

Ad

यह परिणाम निवेशकों के लिए एक बड़ा झटका है, क्योंकि एपाज़ुनरसेन को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से पहले ही कई महत्वपूर्ण पदनाम मिल चुके थे, जिनमें शामिल हैं:

• ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम (Breakthrough Therapy Designation)
• अनाथ दवा पदनाम (Orphan Drug Designation)
• दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम (Rare Pediatric Disease Designation)
• फास्ट ट्रैक पदनाम (Fast Track Designation)

एंजेलमैन सिंड्रोम के बारे में

एंजेलमैन सिंड्रोम एक दुर्लभ न्यूरोजेनेटिक विकार है जो UBE3A जीन के कार्य में कमी के कारण होता है। यह व्यावसायिक रूप से सुलभ भौगोलिक क्षेत्रों में लगभग 60,000 लोगों को प्रभावित करता है। वर्तमान में, इस सिंड्रोम के लिए कोई अनुमोदित उपचार उपलब्ध नहीं है, जिससे इस परीक्षण की विफलता चिकित्सा समुदाय के लिए भी एक निराशाजनक खबर है।