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Ultragenyx 關鍵藥物試驗失敗，盤前股價崩跌近 45%

Sep 3, 2026By Marcus Chen, Markets & Equities Correspondent1 min read

重點摘要

由於治療安格曼症候群的關鍵藥物 apazunersen 第三期臨床試驗未能達到主要終點，Ultragenyx 股價在週四盤前交易中重挫，並引發多家投資銀行下調其股票評級。
生技公司 Ultragenyx (RARE) 週三晚間宣布，其治療安格曼症候群 (Angelman syndrome) 的藥物 apazunersen (GTX-102) 關鍵性第三期臨床試驗宣告失敗，導致其股價在週四盤前交易中暴跌 44.7%，觸及 14.67 美元。
根據公司披露，這項名為 Aspire 的第三期研究，未能達到其主要終點，即「貝利嬰幼兒發展量表第四版 (Bayley-4)」認知原始分數相較於基線的變化。此外，該試驗也未能在關鍵的次要終點「多領域反應者指數 (Multidomain Responder Index)」的淨反應上達標。

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生技公司 Ultragenyx (RARE) 週三晚間宣布，其治療安格曼症候群 (Angelman syndrome) 的藥物 apazunersen (GTX-102) 關鍵性第三期臨床試驗宣告失敗，導致其股價在週四盤前交易中暴跌 44.7%，觸及 14.67 美元。

臨床試驗未能達標

根據公司披露，這項名為 Aspire 的第三期研究，未能達到其主要終點，即「貝利嬰幼兒發展量表第四版 (Bayley-4)」認知原始分數相較於基線的變化。此外，該試驗也未能在關鍵的次要終點「多領域反應者指數 (Multidomain Responder Index)」的淨反應上達標。

研究人員發現，接受治療的群體與安慰劑對照組之間，在這兩項指標上均無顯著差異。分析師指出，此結果代表了一次「明確且徹底的試驗失敗」(decisive and clean trial failure)，而該藥物曾被視為公司產品線的基石之一。

此一臨床挫敗立即引發了週四早上一連串的分析師行動，多家投資銀行迅速下調對 Ultragenyx 的評級與目標價。

Evercore ISI：評級從「表現優於大盤 (Outperform)」下調至「符合市場表現 (In Line)」，目標價從 34 美元大幅削減至 16 美元。
Baird：評級從「表現優於大盤」下調至「中立 (Neutral)」，目標價從 40 美元下調至 16 美元。
摩根大通 (JPMorgan)：評級從「增持 (Overweight)」下調至「中立」，目標價從 80 美元腰斬至 36 美元。
William Blair：將評級下調至「市場表現 (Market Perform)」，並在其估值模型中完全移除了 GTX-102 的潛在貢獻。

William Blair 的分析師同時指出，公司持續的現金消耗以及其現有藥物 Crysvita 未來可能失去獨家銷售權的長期風險，是投資人需要關注的額外不利因素。

這次股價的劇烈下跌是完全由公司特定因素驅動，因為同日的美股大盤，包括標普 500 指數、道瓊工業指數和那斯達克指數，皆僅有微幅上漲，市場並無重大的宏觀經濟數據或央行決策影響生技板塊情緒。

由於這項備受矚目的晚期試驗失敗，消除了市場先前對該藥物成功的高度預期，加上機構法人同步下調評級，導致 Ultragenyx 股價在盤前交易中承受巨大壓力，跌破了先前 18.29 美元的 52 週低點，創下一年多以來的新低。