หุ้น Ultragenyx ดิ่งเกือบ 45% หลังผลทดลองยารักษาโรค Angelman ล้มเหลว

ราคาหุ้นของ Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) ดิ่งลงอย่างรุนแรงถึง 44.7% ในการซื้อขายช่วงก่อนเปิดตลาด หลังจากที่บริษัทเปิดเผยว่าการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของยา apazunersen (GTX-102) สำหรับรักษาโรคแองเจิลแมน (Angelman syndrome) ประสบความล้มเหลวในการบรรลุเป้าหมายหลักและเป้าหมายรองที่สำคัญ

รายละเอียดความล้มเหลวของการทดลอง

Ultragenyx รายงานผลการศึกษา Aspire ระยะที่ 3 เมื่อช่วงค่ำวันพุธว่า ยา apazunersen ไม่สามารถแสดงให้เห็นถึงความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอก (placebo) โดยไม่บรรลุเป้าหมายหลัก (primary endpoint) ซึ่งวัดจากการเปลี่ยนแปลงคะแนนด้านการรับรู้ Bayley-4 และไม่บรรลุเป้าหมายรองที่สำคัญ (key secondary endpoint) ซึ่งวัดจากดัชนีการตอบสนองแบบหลายมิติ (Multidomain Responder Index)

ความล้มเหลวดังกล่าวถูกนักวิเคราะห์มองว่าเป็นการล้มเหลวที่ชัดเจนและเด็ดขาด (decisive and clean trial failure) สำหรับยาที่เคยถูกคาดหวังว่าจะเป็นหนึ่งในยาสำคัญของบริษัท (cornerstone of the company’s pipeline) ซึ่งสร้างความผิดหวังอย่างมากให้กับนักลงทุนที่คาดการณ์ถึงโอกาสความสำเร็จในการรักษาโรคที่มีความต้องการทางการแพทย์สูงแต่ยังไม่มียารักษา

ปฏิกิริยาจากตลาดและมุมมองนักวิเคราะห์

Ad

ข่าวเชิงลบดังกล่าวส่งผลให้ราคาหุ้นร่วงลงไปอยู่ที่ $14.67 ต่อหุ้น ซึ่งเป็นระดับที่ต่ำที่สุดในรอบกว่าหนึ่งปี และต่ำกว่าระดับต่ำสุดในรอบ 52 สัปดาห์ก่อนหน้าที่ $18.29 นอกจากนี้ยังกระตุ้นให้สถาบันการเงินหลายแห่งปรับลดคำแนะนำการลงทุนและราคาเป้าหมายพร้อมกันในเช้าวันพฤหัสบดี

• Evercore ISI: ปรับลดคำแนะนำจาก Outperform (ดีกว่าตลาด) เป็น In Line (ตามตลาด) และลดราคาเป้าหมายจาก $34 เหลือ $16
• Baird: ปรับลดคำแนะนำจาก Outperform เป็น Neutral (ถือ) และลดราคาเป้าหมายจาก $40 เหลือ $16
• JPMorgan: ปรับลดคำแนะนำจาก Overweight (เพิ่มน้ำหนักการลงทุน) เป็น Neutral และลดราคาเป้าหมายจาก $80 เหลือ $36
• William Blair: ปรับลดคำแนะนำเป็น Market Perform (ผลการดำเนินงานเท่ากับตลาด) โดยได้ตัดมูลค่าของยา GTX-102 ออกจากประมาณการทั้งหมด พร้อมทั้งชี้ให้เห็นถึงความเสี่ยงเพิ่มเติมเกี่ยวกับกระแสเงินสดของบริษัทและการที่ยา Crysvita อาจสูญเสียสิทธิบัตรในระยะยาว

บริบทและผลกระทบต่อนักลงทุน

การดิ่งลงของราคาหุ้น Ultragenyx เป็นผลกระทบที่เกิดขึ้นเฉพาะตัวบริษัท โดยไม่ได้เกิดจากปัจจัยลบในภาพรวมของตลาด เนื่องจากดัชนีหลักอย่าง S&P 500, Dow Jones และ Nasdaq ต่างเคลื่อนไหวในกรอบแคบๆ การที่ยาซึ่งเป็นความหวังสำคัญในระยะปลายของการทดลองล้มเหลว ประกอบกับการถูกปรับลดอันดับจากนักวิเคราะห์พร้อมกันหลายแห่ง ได้สร้างแรงกดดันอย่างมหาศาลต่อนักลงทุนและสะท้อนถึงความเสี่ยงที่สูงในการลงทุนในหุ้นกลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพที่ขึ้นอยู่กับผลการวิจัยและพัฒนาเป็นสำคัญ