Saham Ultragenyx Anjlok 45% Setelah Uji Coba Obat Sindrom Angelman Gagal

Saham Ultragenyx (NASDAQ: RARE) anjlok -44,7% dalam perdagangan pra-pembukaan, jatuh ke level $14,67, menyusul pengumuman perusahaan pada Rabu malam bahwa uji klinis pentingnya gagal mencapai target utama. Kegagalan ini menghapus harapan investor terhadap obat yang dianggap sebagai pilar utama dalam lini produk perusahaan.

Kegagalan Uji Klinis Utama

Ultragenyx mengungkapkan bahwa studi pivotal Fase 3 Aspire untuk obat apazunersen (GTX-102) pada pasien sindrom Angelman tidak memenuhi titik akhir primernya. Titik akhir tersebut adalah perubahan dari baseline dalam skor mentah kognitif Bayley-4. Selain itu, studi ini juga gagal mencapai titik akhir sekunder utamanya, yaitu respons bersih dalam Indeks Responden Multidomain.

Menurut perusahaan, para peneliti tidak menemukan perbedaan yang berarti antara kelompok yang menerima pengobatan dan kelompok plasebo pada kedua ukuran tersebut. Para analis menggambarkan hasil ini sebagai kegagalan uji coba yang telak dan jelas untuk obat yang diproyeksikan dapat memenuhi kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi.

Reaksi Analis dan Dampak Pasar

Ad

Kabar buruk ini memicu serangkaian tindakan cepat dari para analis pada Kamis pagi, yang secara signifikan menurunkan peringkat dan target harga saham Ultragenyx.

• Evercore ISI: Menurunkan peringkat dari Outperform menjadi In Line, dengan target harga dipangkas dari $34 menjadi $16.
• Baird: Peringkat diturunkan dari Outperform menjadi Neutral, dengan target harga dipotong dari $40 menjadi $16.
• JPMorgan: Menurunkan peringkat dari Overweight menjadi Neutral, dan memangkas target harga secara drastis dari $80 menjadi $36.
• William Blair: Menurunkan peringkat menjadi Market Perform dan sepenuhnya menghapus kontribusi GTX-102 dari valuasi perusahaan.

Analis di William Blair juga menyoroti kekhawatiran tambahan, termasuk konsumsi kas perusahaan yang sedang berlangsung dan risiko jangka panjang dari hilangnya eksklusivitas untuk obat Crysvita. Penurunan tajam ini mendorong saham ke level terendah dalam lebih dari setahun, jauh di bawah level terendah 52 minggu sebelumnya di $18,29.