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Ultragenyx因关键3期临床试验失败，股价盘前暴跌近45%
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生物制药公司Ultragenyx (NASDAQ: RARE) 的股价在周四盘前交易中暴跌44.7%，触及14.67美元。此前该公司于周三晚间披露，其针对安格曼综合征（Angelman syndrome）药物apazunersen（GTX-102）的关键性3期Aspire研究未能成功。
关键临床试验遭遇重挫
根据公司公告，这项研究未能达到其主要终点，即贝利-4（Bayley-4）认知原始评分相较于基线的变化。同时，该研究也未能达到关键的次要终点，即多领域应答者指数（Multidomain Responder Index）的净应答率。
研究人员发现，在上述两个衡量指标上，治疗组与安慰剂组之间均未出现有意义的差异。分析师将此结果定性为一次“决定性的、干净的试验失败”。此前，apazunersen被市场视为该公司在研管线中的基石产品之一，旨在满足一项存在巨大未竟需求的疾病领域。
华尔街分析师迅速下调评级
试验失败的消息立即引发了周四早间一连串的分析师行动，多家投资银行下调了对该公司的评级和目标价。
Ad- Evercore ISI：将评级从“跑赢大盘”下调至“与大盘持平”，目标价从34美元大幅削减至16美元。
- Baird：将评级从“跑赢大盘”下调至“中性”，目标价从40美元下调至16美元。
- 摩根大通 (JPMorgan)：将评级从“增持”下调至“中性”，目标价从80美元下调至36美元。
- William Blair：将评级下调至“与市场持平”，并表示已将其估值模型中GTX-102的贡献完全剔除。
市场影响与未来展望
此次备受瞩目的后期临床试验失败，叠加机构投资者同步下调评级，给Ultragenyx的股价带来了巨大压力。其盘前股价已远低于此前创下的18.29美元的52周低点。
William Blair的分析师还指出了公司面临的其他不利因素，包括持续的现金消耗以及其现有药物Crysvita未来可能失去市场独占权的长期风险。在宏观层面，当天市场情绪平稳，标普500指数等主要股指仅小幅上涨，凸显出此次股价暴跌完全是受公司自身负面消息驱动。