Saham Ultragenyx Merudum Hampir 45% Selepas Ujian Klinikal Utama Gagal

Saham Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) menjunam secara mendadak dalam dagangan pra-pembukaan, susut kira-kira 44.7% selepas syarikat itu mengumumkan kegagalan kajian klinikal penting untuk salah satu aset utamanya.

Kegagalan Kajian Fasa 3

Ultragenyx mendedahkan pada lewat hari Rabu bahawa kajian penting Fasa 3 Aspire untuk ubat apazunersen (GTX-102), yang dibangunkan untuk merawat sindrom Angelman, tidak mencapai matlamat utamanya. Kajian tersebut gagal menunjukkan perbezaan yang bermakna antara kumpulan yang dirawat dan kumpulan plasebo.

Secara khususnya, ubat itu tidak mencapai:

• Titik akhir primer: Perubahan daripada garis dasar dalam skor mentah kognitif Bayley-4.
• Titik akhir sekunder utama: Respons bersih dalam Indeks Respons Pelbagai Domain (Multidomain Responder Index).

Penganalisis menyifatkan keputusan ini sebagai kegagalan percubaan yang jelas dan muktamad bagi ubat yang sebelum ini dilihat sebagai asas penting dalam barisan produk pembangunan syarikat.

Reaksi Penganalisis dan Kesan Pasaran

Ad

Berita buruk ini mencetuskan gelombang penurunan taraf daripada firma penganalisis kewangan pada pagi Khamis. Saham syarikat itu jatuh ke paras $14.67 dalam dagangan pra-pembukaan, jauh di bawah paras terendah 52 minggu sebelumnya iaitu $18.29.

Beberapa tindakan penganalisis yang ketara termasuk:

• Evercore ISI: Menurunkan taraf daripada 'Outperform' kepada 'In Line', dengan sasaran harga dipotong daripada $34 kepada $16.
• Baird: Menurunkan taraf daripada 'Outperform' kepada 'Neutral', dengan sasaran harga dipotong daripada $40 kepada $16.
• JPMorgan: Menurunkan taraf daripada 'Overweight' kepada 'Neutral', dengan sasaran harga dikurangkan secara drastik daripada $80 kepada $36.
• William Blair: Menurunkan taraf kepada 'Market Perform' dan mengeluarkan sepenuhnya sumbangan GTX-102 daripada penilaian syarikat.

Konteks Bagi Pelabur

Kegagalan percubaan peringkat akhir ini menghapuskan apa yang telah dinilai oleh pelabur sebagai kebarangkalian kejayaan yang signifikan dalam merawat penyakit dengan keperluan perubatan yang tinggi. Ini merupakan satu tamparan hebat kepada prospek pertumbuhan jangka panjang Ultragenyx.

Selain itu, penganalisis di William Blair turut mengetengahkan kebimbangan lain yang dihadapi syarikat, termasuk penggunaan tunai yang berterusan dan risiko jangka panjang kehilangan eksklusiviti untuk ubat Crysvita. Faktor-faktor ini menambah tekanan kepada sentimen pelabur terhadap saham syarikat.