अल्ट्राजेनिक्स के शेयर 45% गिरे, एंजेलमैन सिंड्रोम की दवा परीक्षण में विफल

बायोटेक कंपनी अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल (Ultragenyx Pharmaceutical) के शेयरों में प्री-मार्केट ट्रेडिंग में लगभग 45% की भारी गिरावट दर्ज की गई। यह गिरावट कंपनी द्वारा यह खुलासा किए जाने के बाद आई कि एंजेलमैन सिंड्रोम के इलाज के लिए उसकी प्रमुख दवा एक महत्वपूर्ण लेट-स्टेज परीक्षण में विफल हो गई है।

प्रमुख दवा परीक्षण में विफलता

कंपनी ने बुधवार देर रात घोषणा की कि उसकी दवा एपाज़ुनरसेन (apazunersen), जिसे GTX-102 के नाम से भी जाना जाता है, अपने चरण 3 एस्पायर (Aspire) अध्ययन में प्राथमिक और प्रमुख द्वितीयक दोनों लक्ष्यों को पूरा करने में विफल रही। जांचकर्ताओं ने पाया कि जिन रोगियों को दवा दी गई और जिन्हें प्लेसबो (दवा का भ्रम) दिया गया, उनके बीच कोई सार्थक अंतर नहीं था।

विश्लेषकों ने इसे एक निर्णायक विफलता के रूप में वर्णित किया है, क्योंकि GTX-102 को कंपनी की पाइपलाइन का एक आधारशिला माना जा रहा था। एंजेलमैन सिंड्रोम एक गंभीर न्यूरोलॉजिकल विकार है जिसके लिए प्रभावी उपचार की बहुत आवश्यकता है।

विश्लेषकों ने घटाई रेटिंग और लक्ष्य

इस नैदानिक झटके के कारण गुरुवार सुबह विश्लेषकों ने तुरंत अपनी रेटिंग और मूल्य लक्ष्यों में कटौती की। इस खबर के बाद प्री-ओपन ट्रेडिंग में स्टॉक $14.67 तक गिर गया, जो एक साल के सबसे निचले स्तर के करीब है।

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• एवरकोर ISI (Evercore ISI): ने स्टॉक को 'आउटपरफॉर्म' से घटाकर 'इन लाइन' कर दिया और मूल्य लक्ष्य $34 से घटाकर $16 कर दिया।
• बेयर्ड (Baird): ने रेटिंग को 'आउटपरफॉर्म' से 'न्यूट्रल' कर दिया और लक्ष्य को $40 से घटाकर $16 कर दिया।
• जेपी मॉर्गन (JPMorgan): ने रेटिंग को 'ओवरवेट' से 'न्यूट्रल' कर दिया और मूल्य लक्ष्य को $80 से घटाकर $36 कर दिया।
• विलियम ब्लेयर (William Blair): ने भी शेयरों को 'मार्केट परफॉर्म' में डाउनग्रेड कर दिया और GTX-102 से भविष्य में होने वाले योगदान को पूरी तरह से हटा दिया।

निवेशकों के लिए इसका क्या मतलब है

GTX-102 की विफलता निवेशकों के लिए एक बड़ा झटका है, क्योंकि उन्होंने इस दवा की सफलता की एक महत्वपूर्ण संभावना को स्टॉक की कीमत में शामिल कर लिया था। इस दवा का विफल होना कंपनी के भविष्य के राजस्व के एक बड़े स्रोत को समाप्त करता है।

यह गिरावट पूरी तरह से कंपनी-विशिष्ट समाचारों के कारण हुई, क्योंकि व्यापक शेयर बाजार, जैसे S&P 500 और नैस्डैक, लगभग स्थिर कारोबार कर रहे थे। विश्लेषकों ने कंपनी की नकदी की खपत और एक अन्य दवा, क्रिस्विटा (Crysvita) की विशिष्टता खोने के दीर्घकालिक जोखिम जैसी अतिरिक्त चिंताओं को भी उजागर किया है।