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ウルトラジェニクス株が45%急落、アンジェルマン症候群治療薬の第3相試験失敗で
米バイオ医薬品企業ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（NASDAQ: RARE）の株価は、水曜遅くに発表された臨床試験の失敗を受け、木曜の寄り付き前取引で44.7% 急落し14.67ドルを付けた。同社の重要な開発パイプラインであったアンジェルマン症候群治療薬apazunersen（GTX-102）が、第3相臨床試験で有効性を示せなかったことが原因である。
臨床試験の失敗と市場の反応
同社が発表したピボタル第3相Aspire試験の結果によると、apazunersenは主要評価項目であるベイリー発達検査（Bayley-4）の認知スコアにおけるベースラインからの変化、および重要な副次評価項目である多領域レスポンダー指数において、プラセボ（偽薬）群と比較して有意な差を示さなかった。アナリストらはこれを「決定的かつ明確な試験の失敗」と評価している。
この治療薬は、同社の将来の中核を担うと期待されていた製品の一つであった。アンメット・メディカル・ニーズ（未だ満たされていない医療ニーズ）が高い疾患領域での後期臨床試験の失敗は、投資家の期待を大きく裏切る結果となり、大規模な売りにつながった。
アナリスト評価の相次ぐ引き下げ
この臨床試験の結果を受け、複数の証券会社が木曜朝に一斉にウルトラジェニクスの投資判断と目標株価を引き下げた。この動きが株価への下押し圧力をさらに強めている。
Ad- Evercore ISI: 投資判断を「アウトパフォーム」から「インライン」に引き下げ、目標株価を34ドルから16ドルに修正。
- Baird: 「アウトパフォーム」から「ニュートラル」に引き下げ、目標株価を40ドルから16ドルに修正。
- JPMorgan: 「オーバーウェイト」から「ニュートラル」に引き下げ、目標株価を80ドルから36ドルに大幅修正。
- William Blair: 投資判断を「マーケットパフォーム」に引き下げ、GTX-102の将来的な収益貢献を完全に評価から除外した。
今後の見通しと課題
William Blairのアナリストは、今回の試験失敗に加え、同社の継続的な現金消費や、主力製品であるCrysvitaの将来的な独占権失効リスクといった追加の逆風も指摘している。重要なパイプラインを失ったことで、同社は今後の成長戦略の再構築を迫られることになる。
今回の急落により、同社の株価は過去52週間の安値である18.29ドルを大きく下回り、1年以上ぶりの低水準に沈んだ。期待されていた大型新薬候補の失敗は、同社の将来性に対する投資家の信頼を大きく損なう結果となった。