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울트라제닉스, 앤젤만 증후군 치료제 3상 실패로 주가 45% 폭락
희귀질환 치료제 개발사 울트라제닉스(Ultragenyx)의 주가가 핵심 파이프라인 중 하나였던 앤젤만 증후군 치료제 후보물질의 임상 3상 실패 소식에 개장 전 거래에서 44.7% 폭락하며 주당 14.67달러를 기록했다. 이는 회사의 주요 성장 동력에 대한 투자자들의 기대가 무너졌음을 시사한다.
핵심 임상 실패
울트라제닉스는 수요일 늦게 발표를 통해 앤젤만 증후군 치료제 후보물질 '아파주너센(apazunersen, GTX-102)'의 중추적 3상 임상(Aspire 연구)이 1차 평가지표를 충족하지 못했다고 밝혔다. 회사는 베일리 영유아 발달검사(Bayley-4) 인지 점수의 기준선 대비 변화를 1차 평가지표로 설정했으나, 치료군과 위약군 간에 유의미한 차이를 확인하지 못했다.
또한, 다중영역 반응 지수(Multidomain Responder Index)로 설정된 주요 2차 평가지표 역시 달성에 실패했다. 분석가들은 이번 결과를 두고 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대한 기대가 컸던 약물의 '결정적이고 명백한 임상 실패'라고 평가했다.
월가의 연이은 등급 하향
임상 실패 소식이 전해진 후 목요일 아침, 월가의 투자은행들은 즉각적으로 울트라제닉스에 대한 투자의견과 목표주가를 하향 조정했다.
Ad- 에버코어 ISI: '시장수익률 상회(Outperform)'에서 '시장수익률(In Line)'으로 하향, 목표주가를 34달러에서 16달러로 대폭 수정
- 베어드: '시장수익률 상회(Outperform)'에서 '중립(Neutral)'으로 하향, 목표주가를 40달러에서 16달러로 조정
- JP모건: '비중확대(Overweight)'에서 '중립(Neutral)'으로 하향, 목표주가를 80달러에서 36달러로 하향
- 윌리엄 블레어: '시장수익률(Market Perform)'로 등급을 낮추며, 파이프라인 가치 평가에서 GTX-102를 완전히 제외했다.
시장 영향 및 전망
윌리엄 블레어는 등급 하향의 추가적인 이유로 회사의 지속적인 현금 소진 문제와 주력 제품인 크리스비타(Crysvita)의 장기적인 특허 만료 위험을 지적했다. 이번 임상 실패는 투자자들이 상당한 성공 확률을 가격에 반영했던 주요 자산이 사라졌음을 의미한다.
이날 S&P 500, 다우존스, 나스닥 등 주요 지수는 보합권에서 움직이며 거시 경제 환경은 비교적 안정적이었다. 따라서 울트라제닉스의 주가 폭락은 전적으로 회사 내부의 악재에 기인한 것으로, 주가를 1년 내 최저 수준으로 밀어내렸다.