Cổ phiếu Ultragenyx lao dốc 45% sau khi thử nghiệm thuốc điều trị hội chứng Angelman thất bại

Cổ phiếu của công ty công nghệ sinh học Ultragenyx (mã: RARE) đã sụt giảm tới 44,7% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa, sau khi công ty thông báo thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 đối với thuốc apazunersen (GTX-102) đã không đạt được các mục tiêu chính.

Thử nghiệm quan trọng không đạt mục tiêu

Ultragenyx cho biết vào cuối ngày thứ Tư rằng nghiên cứu Aspire Giai đoạn 3, đánh giá thuốc apazunersen cho bệnh nhân mắc hội chứng Angelman, đã thất bại. Thử nghiệm không đạt được tiêu chí chính là sự thay đổi so với ban đầu về điểm số nhận thức Bayley-4.

Nghiên cứu cũng không đạt được tiêu chí phụ quan trọng là tỷ lệ phản hồi ròng trong Chỉ số Phản ứng Đa miền. Các nhà điều tra không tìm thấy sự khác biệt có ý nghĩa nào giữa nhóm được điều trị và nhóm dùng giả dược ở cả hai thước đo. Các nhà phân tích mô tả đây là một thất bại "rõ ràng và dứt khoát" đối với một loại thuốc được kỳ vọng sẽ là nền tảng trong danh mục sản phẩm của công ty.

Làn sóng hạ cấp từ các nhà phân tích

Thất bại lâm sàng này đã ngay lập tức gây ra một loạt hành động hạ cấp từ các công ty phân tích vào sáng thứ Năm. Các động thái đáng chú ý bao gồm:

Ad

• Evercore ISI: Hạ bậc cổ phiếu từ "Outperform" xuống "In Line" và cắt giảm mạnh giá mục tiêu từ 34 USD xuống còn 16 USD.
• Baird: Chuyển xếp hạng từ "Outperform" sang "Neutral" và hạ giá mục tiêu từ 40 USD xuống 16 USD.
• JPMorgan: Hạ xếp hạng từ "Overweight" xuống "Neutral", giảm giá mục tiêu từ 80 USD xuống 36 USD.
• William Blair: Hạ bậc cổ phiếu xuống "Market Perform", loại bỏ hoàn toàn đóng góp của GTX-102 khỏi mô hình định giá. Công ty này cũng chỉ ra những lo ngại về mức tiêu thụ tiền mặt và nguy cơ dài hạn khi thuốc Crysvita mất độc quyền.

Tác động đến thị trường

Sự kết hợp giữa thất bại của một thử nghiệm giai đoạn cuối rất được mong đợi và làn sóng hạ cấp đồng loạt đã gây áp lực nặng nề lên cổ phiếu. Giá cổ phiếu đã giảm xuống còn 14,67 USD trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa, đẩy cổ phiếu xuống mức thấp nhất trong hơn một năm và thấp hơn đáng kể so với mức đáy 52 tuần trước đó là 18,29 USD.

Sự sụt giảm này hoàn toàn do các yếu tố nội tại của công ty, vì thị trường chung không có nhiều biến động, với các chỉ số S&P 500, Dow Jones và Nasdaq chỉ giao dịch tăng nhẹ. Thất bại này đã loại bỏ một nguồn doanh thu tiềm năng đáng kể mà các nhà đầu tư đã kỳ vọng, đặc biệt đối với một căn bệnh có nhu cầu điều trị cao nhưng chưa được đáp ứng.