英國監管機構因數據不可靠 暫停安進罕病藥物 Tavneos 用於新患者

英國藥品和醫療保健產品監管署 (MHRA) 週二宣布，由於支持藥物核准的關鍵臨床試驗數據被認定為不可靠，已暫停安進 (Amgen, NASDAQ: AMGN) 旗下罕見疾病藥物 Tavneos 用於新患者的銷售與使用。

事件詳情

MHRA 在聲明中指出，由於支持 Tavneos 核准的主要試驗數據存在可靠性問題，該研究已無法充分證明藥物的有效性，也無法證實其效益大於風險。因此，監管機構決定採取行動。

根據 MHRA 的計畫：

• 立即生效：暫停對新患者處方及使用 Tavneos。
• 現有患者：目前正在接受治療的患者可在未來六個月內繼續用藥，以便醫師評估替代治療方案。監管機構建議患者在諮詢專科醫師前，切勿自行停藥。
• 未來行動：MHRA 計畫在 2027 年 3 月 1 日正式撤銷該藥物在英國的上市許可。

Tavneos (學名 avacopan) 在英國由 CSL Vifor 負責行銷，用於與其他藥物聯合治療嚴重的自體免疫疾病，這類疾病會導致小血管發炎，並可能損害腎臟和肺部。

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公司回應與背景

安進公司發言人向路透社表示：「我們不同意 MHRA 將 Tavneos 撤出英國市場的決定，並對此決定可能對罕見疾病患者造成的影響深感擔憂。」安進認為，監管機構未充分考慮來自其他臨床試驗及超過 20 篇已發表的真實世界研究證據，這些證據均支持該藥物的療效。

安進於 2022 年以 37 億美元收購了 Tavneos 的開發商 ChemoCentryx。安進擁有該藥物的美國權利，而 CSL Vifor 則擁有包括英國在內的部分美國以外市場的商業權利。

歐洲監管趨勢

此事件並非單一個案。歐盟執委會已於今年 8 月，在歐洲監管機構發現同樣的關鍵試驗數據不可靠後，撤銷了 Tavneos 在歐盟的上市許可。英國的行動與歐洲大陸的監管立場一致，這對該藥物在歐洲市場的未來構成了重大挑戰。