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Intellia基因療法獲FDA優先審查 股價應聲大漲8%
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基因編輯公司Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) 週二股價上漲8%，主因其宣布美國食品藥物管理局 (FDA) 已受理其生物製劑許可申請 (BLA)，並給予lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) 優先審查資格，該藥物用於治療遺傳性血管性水腫 (HAE)。
FDA確立審查時程
根據Intellia的聲明，FDA已訂下《處方藥使用者付費法》(PDUFA) 的目標行動日期為 2027年3月10日。這意味著監管機構預計將在此日期前完成審查並做出批准與否的決定。
此外，FDA告知該公司，目前不打算召開諮詢委員會會議來討論此申請案。此舉通常被市場解讀為一個積極信號，可能表示現有數據已足夠清晰，無需外部專家進一步辯論。
全球首款體內CRISPR療法
若獲批准，lonvo-z將成為全球首款體內 (in vivo) CRISPR基因編輯療法，也是治療遺傳性血管性水腫 (HAE) 的唯一一次性療法。這項進展對基因編輯領域和HAE患者而言，都具有重大的里程碑意義，代表著一種全新的治療模式可能問世。
Ad臨床試驗數據支持
此次生物製劑許可申請主要基於關鍵的第三期HAELO臨床試驗數據。該試驗結果顯示，lonvo-z在療效與安全性方面表現出色。
- 主要療效指標：與安慰劑相比，從第5週到第28週的評估期間，接受lonvo-z治療的患者每月發作頻率平均降低了 87%。
- 關鍵次要指標：在為期六個月的評估期內，lonvo-z組有 62% 的患者完全沒有發作，且無需使用其他HAE療法，而安慰劑組此比例僅為11%。
安全性方面，最常見的不良事件為輕度至中度，包括輸液相關反應、頭痛和疲勞等，lonvo-z治療組未觀察到嚴重不良事件。