FDA की प्राथमिकता समीक्षा से इंटेलीया थेराप्यूटिक्स के शेयरों में उछाल

बायोटेक्नोलॉजी कंपनी इंटेलीया थेराप्यूटिक्स (NASDAQ: NTLA) के शेयरों में मंगलवार को 8% की जोरदार तेजी दर्ज की गई। यह उछाल कंपनी की उस घोषणा के बाद आया है जिसमें बताया गया कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) के इलाज के लिए उसकी दवा, लोन्वोगुरान ज़िक्लामेरन (लोन्वो-जेड), के बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) को प्राथमिकता समीक्षा (Priority Review) के लिए स्वीकार कर लिया है।

एफडीए की मंजूरी प्रक्रिया और बाजार का नजरिया

एफडीए ने इस आवेदन पर निर्णय लेने के लिए प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फी एक्ट (PDUFA) के तहत 10 मार्च, 2027 की लक्षित कार्रवाई तिथि निर्धारित की है। एजेंसी ने इंटेलीया को यह भी सूचित किया है कि वह वर्तमान में इस आवेदन पर चर्चा के लिए किसी सलाहकार समिति की बैठक आयोजित करने की योजना नहीं बना रही है, जिसे निवेशक एक सकारात्मक संकेत के रूप में देख सकते हैं।

प्राथमिकता समीक्षा का दर्जा उन दवाओं को दिया जाता है जो अगर स्वीकृत हो जाती हैं, तो गंभीर स्थितियों के इलाज, निदान या रोकथाम की सुरक्षा या प्रभावशीलता में महत्वपूर्ण सुधार प्रदान करेंगी। यह मानक समीक्षा की तुलना में एफडीए की निर्णय प्रक्रिया को तेज करता है।

क्लिनिकल परीक्षण के शानदार नतीजे

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यह BLA आवेदन इंटेलीया के चरण 3 HAELO क्लिनिकल परीक्षण के मजबूत आंकड़ों पर आधारित है। इस परीक्षण में टाइप 1 या टाइप 2 HAE वाले 16 वर्ष और उससे अधिक आयु के 80 रोगियों को शामिल किया गया था। परीक्षण ने अपने प्राथमिक और सभी प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदुओं को सफलतापूर्वक प्राप्त किया।

• प्रभावकारिता: लोन्वो-जेड ने प्लेसबो (दवा का छद्म रूप) की तुलना में 5 से 28 सप्ताह की अवधि के दौरान मासिक दौरों में 87% की औसत कमी का प्रदर्शन किया।
• दौरा-मुक्त स्थिति: लोन्वो-जेड समूह के 62% मरीज छह महीने की मूल्यांकन अवधि के दौरान पूरी तरह से दौरा-मुक्त और HAE थेरेपी-मुक्त रहे, जबकि प्लेसबो समूह में यह आंकड़ा केवल 11% था।
• सुरक्षा: दवा से संबंधित अधिकांश प्रतिकूल घटनाएं हल्की या मध्यम थीं, जिनमें इन्फ्यूजन-संबंधी प्रतिक्रियाएं, सिरदर्द और थकान शामिल थे। लोन्वो-जेड समूह में कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं देखी गई।

निवेशकों के लिए इसका क्या मतलब है

अगर लोन्वो-जेड को मंजूरी मिल जाती है, तो यह दुनिया की पहली *इन-विवो* CRISPR-आधारित थेरेपी और वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) के लिए एकमात्र एक-बार का उपचार होगा। यह जीन-एडिटिंग तकनीक के क्षेत्र में एक बड़ी सफलता होगी और इंटेलीया के लिए एक महत्वपूर्ण राजस्व अवसर पैदा कर सकती है। एफडीए द्वारा प्राथमिकता समीक्षा प्रदान करना इस थेरेपी की परिवर्तनकारी क्षमता में एजेंसी के विश्वास को दर्शाता है, जिससे निवेशकों का उत्साह बढ़ा है।