Saham Intellia Melonjak Usai FDA Beri Tinjauan Prioritas untuk Terapi CRISPR

Saham Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) melonjak 8% pada hari Selasa setelah perusahaan mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menerima Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) dengan Tinjauan Prioritas atau *Priority Review* untuk lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), sebuah terapi untuk angioedema herediter (HAE).

Langkah Signifikan Menuju Persetujuan

Penerimaan BLA dengan status *Priority Review* ini menandai tonggak penting bagi Intellia. FDA telah menetapkan tanggal target aksi berdasarkan *Prescription Drug User Fee Act* (PDUFA) pada 10 Maret 2027. Badan tersebut juga menginformasikan bahwa saat ini tidak ada rencana untuk mengadakan pertemuan komite penasihat guna membahas aplikasi ini, yang sering kali dianggap sebagai sinyal positif oleh investor.

Jika disetujui, lonvo-z akan menjadi terapi berbasis CRISPR *in vivo* pertama di dunia yang tersedia secara komersial. Selain itu, terapi ini berpotensi menjadi satu-satunya pengobatan satu kali (*one-time treatment*) untuk HAE, sebuah kondisi genetik langka yang menyebabkan pembengkakan parah.

Didukung Data Uji Klinis yang Kuat

Ad

Aplikasi ini didasarkan pada data dari uji klinis Fase 3 HAELO, yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan dosis tunggal 50 mg lonvo-z pada 80 pasien dewasa dan remaja.

Studi ini berhasil memenuhi titik akhir primer dan semua titik akhir sekunder utamanya. Hasil utama menunjukkan:

• Pengurangan rata-rata serangan bulanan sebesar 87% pada kelompok lonvo-z dibandingkan dengan plasebo selama periode evaluasi.
• Sebanyak 62% pasien yang menerima lonvo-z bebas dari serangan dan tidak memerlukan terapi HAE selama periode evaluasi enam bulan, dibandingkan dengan hanya 11% pada kelompok plasebo.

Dari segi keamanan, efek samping yang paling umum dilaporkan bersifat ringan hingga sedang, seperti reaksi terkait infus, sakit kepala, dan kelelahan. Tidak ada efek samping serius yang diamati pada kelompok yang menerima lonvo-z.