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インテラ・セラピューティクス株が急伸、FDAがCRISPR治療薬を優先審査へ
バイオテクノロジー企業のインテラ・セラピューティクス（NASDAQ: NTLA）は、同社の遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬候補「lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）」について、米食品医薬品局（FDA）が生物学的製剤承認申請（BLA）を受理し、優先審査の対象に指定したと発表した。この発表を受け、同社の株価は火曜日の取引で8%上昇した。
FDAが優先審査を受理
FDAは、PDUFA（処方薬ユーザーフィー法）に基づく審査終了目標日を2027年3月10日に設定した。同社によると、FDAは現時点で諮問委員会の開催を予定していないという。
優先審査の指定は、重篤な疾患の治療、診断、予防において、安全性または有効性が大幅に改善される可能性のある医薬品に与えられる。このマイルストーンは、承認プロセスが加速される可能性を示唆するため、投資家にとって重要な好材料となる。
第3相試験で高い有効性を示す
今回のBLA申請は、80人の患者を対象とした第3相臨床試験（HAELO試験）のデータに基づいている。同試験では、lonvo-zの単回投与（50mg）における有効性と安全性が評価された。
インテラの発表によると、同試験は主要評価項目およびすべての主要な副次評価項目を達成した。具体的には、以下の成果が報告されている。
Ad- 投与後5週から28週の評価期間において、lonvo-z投与群はプラセボ群と比較して月間発作回数が87%減少した。
- 6ヶ月間の評価期間中、lonvo-z投与群の62%の患者が発作を起こさず、予防的治療も不要だった（プラセボ群は11%）。
安全性プロファイルも良好で、lonvo-z投与群で報告された有害事象のほとんどは軽度から中等度であり、重篤な有害事象は観察されなかった。
市場への影響と今後の展望
Lonvo-zが承認されれば、世界初の生体内（in vivo）CRISPRベースの治療法となり、HAEに対する唯一の単回投与治療薬となる。これは遺伝子編集技術を用いた治療法の商業化における画期的な出来事であり、同社にとって大きな収益機会をもたらす可能性がある。
今回のFDAによる優先審査の受理は、この革新的な治療法が市場に投入されるまでの道のりにおける重要な一歩と見なされており、投資家の期待が株価の上昇に繋がった。