Saham Intellia Melonjak Selepas FDA Beri Semakan Keutamaan untuk Terapi CRISPR

Saham Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) melonjak sebanyak 8% pada hari Selasa berikutan pengumuman bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS telah menerima Permohonan Lesen Biologik (BLA) dengan Semakan Keutamaan untuk lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), rawatan untuk angioedema keturunan (HAE).

Perkembangan ini menandakan satu langkah penting ke arah kelulusan komersial bagi terapi yang berpotensi menjadi yang pertama seumpamanya.

Kelulusan Kawal Selia Dipercepatkan

Penerimaan BLA dengan status Semakan Keutamaan menandakan pengiktirafan FDA terhadap potensi ubat tersebut untuk memberikan penambahbaikan yang signifikan dalam rawatan, diagnosis, atau pencegahan keadaan yang serius. Agensi tersebut telah menetapkan tarikh sasaran di bawah Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 10 Mac 2027.

FDA juga memaklumkan kepada syarikat bahawa pada masa ini ia tidak merancang untuk mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat bagi membincangkan permohonan tersebut. Jika diluluskan, lonvo-z akan menjadi terapi berasaskan CRISPR *in vivo* yang pertama di dunia dan satu-satunya rawatan sekali sahaja untuk HAE, menawarkan potensi perubahan paradigma bagi pesakit.

Data Klinikal yang Meyakinkan

Permohonan ini disokong oleh data yang kukuh daripada percubaan klinikal Fasa 3 HAELO, yang melibatkan 80 pesakit. Kajian ini berjaya mencapai titik akhir primari dan semua titik akhir sekunder utamanya.

Ad

Data percubaan menunjukkan hasil yang mengagumkan:

• Pengurangan sebanyak 87% dalam purata serangan bulanan bagi kumpulan lonvo-z berbanding plasebo dalam tempoh penilaian keberkesanan dari minggu 5 hingga 28.
• 62% pesakit dalam kumpulan lonvo-z bebas daripada serangan dan rawatan HAE selama tempoh enam bulan, berbanding hanya 11% dalam kumpulan plasebo.
• Semua pesakit yang menerima lonvo-z kekal bebas daripada terapi profilaksis jangka panjang setakat tarikh akhir data pada 10 Februari 2026.

Profil Keselamatan dan Reaksi Pasaran

Dari segi keselamatan, kejadian buruk yang timbul akibat rawatan yang paling biasa dalam kumpulan lonvo-z adalah ringan atau sederhana. Ini termasuk reaksi berkaitan infusi, sakit kepala, keletihan, sakit belakang, dan jangkitan saluran pernafasan atas. Tiada kejadian buruk yang serius dilaporkan dalam kumpulan rawatan lonvo-z.

Lonjakan harga saham sebanyak 8% mencerminkan keyakinan pelabur terhadap laluan kawal selia yang jelas untuk lonvo-z. Status Semakan Keutamaan mengurangkan tempoh semakan FDA, mempercepatkan potensi kemasukan ke pasaran untuk terapi yang berpotensi mengubah kehidupan pesakit HAE.