인텔리아, FDA 우선심사 지정 소식에 주가 8% 급등

유전자 편집 기술 선도 기업 인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ: NTLA)의 주가가 화요일 8% 급등했다. 미국 식품의약국(FDA)이 회사의 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 후보물질 '론보구란 지클루메란(lonvo-z)'에 대한 생물의약품 허가신청(BLA)을 접수하고 우선심사 대상으로 지정했다고 발표한 데 따른 것이다.

FDA 우선심사 및 임상 데이터

FDA는 론보-z의 심사 완료 목표일을 2027년 3월 10일로 정했다. 우선심사 지정은 심각한 질환의 치료, 진단 또는 예방에 있어 안전성이나 효과성을 크게 개선할 가능성이 있는 의약품에 부여되어 심사 기간을 단축시킨다. FDA는 현재로서는 해당 신청 건에 대한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 밝혔다.

이번 허가 신청은 80명의 환자를 대상으로 진행된 3상 HAELO 임상시험 데이터를 기반으로 한다. 인텔리아에 따르면, 임상시험은 1차 및 모든 주요 2차 평가지표를 충족했으며, 주요 결과는 다음과 같다.

• 론보-z 투여군은 위약군 대비 월평균 발작 횟수가 87% 감소했다.
• 6개월의 유효성 평가 기간 동안 론보-z 투여군의 62%는 발작 및 HAE 치료가 전혀 필요 없었던 반면, 위약군은 11%에 그쳤다.
• 보고된 이상반응은 대부분 경증 또는 중등도였으며, 론보-z 투여군에서 심각한 이상반응은 관찰되지 않았다.

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시장에 미치는 영향과 전망

이번 FDA의 우선심사 지정은 론보-z의 상업화 가능성을 높이는 중요한 이정표로, 투자자들의 기대감을 증폭시키며 주가 상승을 견인했다. 론보-z가 최종 승인을 받을 경우, 이는 유전자 편집 기술 분야에서 기념비적인 사건이 될 전망이다.

특히 론보-z는 세계 최초의 생체 내(in vivo) 크리스퍼(CRISPR) 기반 치료제이자, 유전성 혈관부종에 대한 유일한 단회 투여 치료제가 될 수 있다. 이는 반복적인 치료가 필요했던 기존 방식과 달리, 한 번의 투여로 질병의 근본 원인을 해결할 수 있는 잠재력을 의미하며, 인텔리아의 기술력과 파이프라인 가치를 재평가하는 계기가 될 것으로 보인다.