หุ้น Intellia พุ่ง 8% หลัง FDA สหรัฐฯ รับพิจารณายา CRISPR แบบเร่งด่วน

ราคาหุ้นของ Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) ปรับตัวสูงขึ้น 8% ในการซื้อขายวันอังคาร หลังจากบริษัทประกาศว่าองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ตอบรับคำขออนุญาตชีววัตถุ (Biologics License Application หรือ BLA) สำหรับยา lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) พร้อมให้สถานะการพิจารณาแบบเร่งด่วน (Priority Review) สำหรับการรักษาโรคแองจิโออีดีมาชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรม (HAE)

FDA กำหนดวันพิจารณาและผลกระทบ

FDA ได้กำหนดวันเป้าหมายในการพิจารณาอนุมัติตามกฎหมาย PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) ในวันที่ 10 มีนาคม 2027 ทั้งนี้ หน่วยงานได้แจ้งกับบริษัทว่าในขณะนี้ยังไม่มีแผนที่จะจัดประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาเพื่อหารือเกี่ยวกับคำขอดังกล่าว

การตอบรับคำขอและให้สถานะ Priority Review ถือเป็นสัญญาณบวกที่สำคัญสำหรับนักลงทุน สะท้อนถึงความเชื่อมั่นของหน่วยงานกำกับดูแลต่อศักยภาพของยาในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างเพียงพอ

ข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกที่แข็งแกร่ง

คำขออนุญาต BLA นี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในโครงการ HAELO ซึ่งมีผู้ป่วยเข้าร่วม 80 ราย โดยได้ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา lonvo-z ในขนาด 50 มิลลิกรัมเพียงครั้งเดียว ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และวัยรุ่นอายุ 16 ปีขึ้นไป

Ad

ผลการทดลองบรรลุเป้าหมายหลักและเป้าหมายรองที่สำคัญทั้งหมด โดยมีข้อมูลที่น่าสนใจดังนี้:

• ลดจำนวนครั้งของอาการกำเริบเฉลี่ยต่อเดือนได้ถึง 87% เมื่อเทียบกับยาหลอก ในช่วงสัปดาห์ที่ 5 ถึง 28
• ผู้ป่วย 62% ในกลุ่มที่ได้รับยา lonvo-z ไม่มีอาการกำเริบและไม่ต้องใช้ยารักษา HAE อื่นๆ เลยตลอดระยะเวลาประเมินผล 6 เดือน เทียบกับเพียง 11% ในกลุ่มที่ได้รับยาหลอก

สำหรับด้านความปลอดภัย อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดอยู่ในระดับเล็กน้อยถึงปานกลาง เช่น ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยา, ปวดศีรษะ และอ่อนเพลีย โดยไม่พบอาการไม่พึงประสงค์ที่รุนแรงในกลุ่มที่ได้รับยา lonvo-z

ความสำคัญในฐานะการบำบัดด้วยยีนครั้งแรก

หากได้รับการอนุมัติ lonvo-z จะสร้างประวัติศาสตร์ในฐานะการรักษาด้วยเทคโนโลยีคริสเปอร์ (CRISPR) ภายในร่างกาย (in vivo) ครั้งแรกของโลก และเป็นยาที่ใช้รักษาโรค HAE เพียงครั้งเดียว (one-time treatment) ซึ่งถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในวงการเทคโนโลยีชีวภาพและอาจเปลี่ยนแนวทางการรักษาโรคทางพันธุกรรมในอนาคต