Story
Cổ phiếu Intellia tăng 8% sau khi FDA ưu tiên xét duyệt liệu pháp gen CRISPR
Cổ phiếu của công ty công nghệ sinh học Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) đã tăng vọt 8% trong phiên giao dịch hôm thứ Ba sau khi công ty thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) với quy trình Xét duyệt Ưu tiên cho liệu pháp lonvoguran ziclumeran (lonvo-z).
FDA đẩy nhanh tiến độ xem xét
Quyết định của FDA cấp quy chế Xét duyệt Ưu tiên cho lonvo-z, một liệu pháp điều trị bệnh phù mạch di truyền (HAE), là một tín hiệu tích cực cho các nhà đầu tư. Cơ quan này đã ấn định ngày mục tiêu ra quyết định cuối cùng theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 10 tháng 3 năm 2027.
Theo thông báo từ Intellia, FDA hiện không có kế hoạch tổ chức một cuộc họp của ủy ban cố vấn để thảo luận về đơn đăng ký này. Nếu được chấp thuận, lonvo-z sẽ trở thành liệu pháp dựa trên công nghệ CRISPR *in vivo* (chỉnh sửa gen trực tiếp trong cơ thể) đầu tiên trên thế giới và là phương pháp điều trị một lần duy nhất cho bệnh HAE.
Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng thuyết phục
Đơn xin cấp phép của Intellia được củng cố bởi dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 mang tên HAELO. Thử nghiệm này đã đánh giá tính hiệu quả và an toàn của một liều 50 miligam lonvo-z duy nhất ở người lớn và thanh thiếu niên từ 16 tuổi trở lên mắc bệnh HAE loại 1 hoặc 2.
AdKết quả từ thử nghiệm HAELO rất khả quan, đáp ứng được tiêu chí chính và tất cả các tiêu chí phụ quan trọng:
- Giảm 87% số đợt tấn công trung bình hàng tháng ở nhóm dùng lonvo-z so với nhóm dùng giả dược trong giai đoạn đánh giá hiệu quả từ tuần 5 đến tuần 28.
- 62% bệnh nhân trong nhóm điều trị bằng lonvo-z không bị tái phát và không cần dùng thêm liệu pháp điều trị HAE nào khác trong suốt 6 tháng, so với chỉ 11% ở nhóm dùng giả dược.
Các biến cố bất lợi phổ biến nhất được ghi nhận ở nhóm lonvo-z là phản ứng liên quan đến truyền dịch, đau đầu, mệt mỏi và nhiễm trùng đường hô hấp trên. Tất cả đều ở mức độ nhẹ hoặc trung bình và không có biến cố bất lợi nghiêm trọng nào được quan sát.
Ý nghĩa đối với thị trường
Phản ứng tích cực của thị trường, thể hiện qua mức tăng giá cổ phiếu, cho thấy sự lạc quan của nhà đầu tư vào tiềm năng của lonvo-z và nền tảng công nghệ CRISPR của Intellia. Việc được FDA xét duyệt ưu tiên không chỉ rút ngắn thời gian xem xét mà còn là sự công nhận tiềm năng đột phá của liệu pháp này trong việc giải quyết một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, có thể mang lại lợi thế thương mại đáng kể cho công ty nếu được phê duyệt thành công.