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卡普里科治療公司股價崩跌，因 FDA 顧問委員會否決其心臟藥物
生技公司卡普里科治療公司 (Capricor Therapeutics, NASDAQ: CAPR) 股價在盤前交易中暴跌 58.3%，此前美國食品藥物管理局 (FDA) 的一個顧問委員會投票反對其候選藥物 deramiocel，認為其缺乏足夠的有效性證據，使該藥物的上市之路蒙上濃厚陰影。
FDA 顧問委員會否決新藥申請
FDA 的細胞、組織與基因療法顧問委員會於 7 月 29 日以 9 票反對、3 票贊成 的壓倒性結果，認定 Capricor 的第三期 HOPE-3 臨床試驗，未能為 deramiocel 用於治療杜氏肌肉萎縮症 (DMD) 相關心肌病變提供「具實質性的有效性證據」。
根據報導，會議氣氛緊張，公司與 FDA 在應採用何種統計分析計畫來評估試驗數據上存在分歧。Capricor 執行長 Linda Marbán 向委員會表示，FDA 的簡報資料是基於一份未經簽署且不完整的內部草案，而非公司執行研究時所依據的最終版本。
華爾街掀起降評潮
此負面投票結果立即引發了新一波分析師降評潮，嚴重打擊市場信心。多家投行下修其評級與目標價：
Ad- Piper Sandler 將評級從「加碼 (Overweight)」下調至「中立 (Neutral)」，並將目標價從 $58 大幅削減至 $2，預期 FDA 將直接否決該藥物申請。
- H.C. Wainwright 將評級從「買入 (Buy)」下調至「中立 (Neutral)」，並完全移除目標價，指出其目前對 deramiocel 的估值為零，而該藥物是其先前對公司臨床估值模型的全部基礎。
這些行動加劇了 B. Riley、Roth Capital 和 Alliance Global Partners 等機構在投票前幾天已發布的降評影響。
監管前景黯淡，投資人信心動搖
這是 Capricor 第二次為 deramiocel 尋求批准，其最初的生物製劑許可申請 (BLA) 已於 2025 年 7 月因同樣缺乏實質性有效證據而被拒絕。鑑於顧問委員會近乎一致的反對意見，市場普遍預期 FDA 在 8 月 22 日 的 PDUFA 審查截止日期前，極有可能發出第二封完整回覆信函 (CRL)，即再次拒絕批准。
此外，過去三個月約 310 萬美元 的內部人士賣股紀錄（無買入報告）更增添了負面情緒。在納斯達克指數上漲 1.3% 的市場背景下，CAPR 股價的崩跌完全是公司特定的監管風險所致。目前股價已跌至 $2.742，遠低於其 52 週高點 $40.37，顯示市場已將 deramiocel 批准失敗的可能性計入價格，迫使公司的未來價值完全依賴其更早期的外泌體 (exosome) 產品線。