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카프리코 테라퓨틱스, FDA 자문위 부정적 권고에 주가 58% 폭락
미국 생명공학 기업 카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics, NASDAQ: CAPR)의 주가가 개장 전 거래에서 58.3% 폭락했다. 이는 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가 회사의 핵심 신약 후보물질에 대해 압도적으로 부정적인 의견을 내놓은 데 따른 것이다.
FDA 자문위, 유효성 증거 불충분 결론
FDA의 세포·조직·유전자치료제 자문위원회(Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee)는 7월 29일(현지시간) 표결을 통해 카프리코의 뒤센근이영양증(DMD) 관련 심근병증 치료제 후보물질 데라미오셀(deramiocel)에 대해 9대 3으로 반대 의견을 냈다. 위원회는 임상 3상 HOPE-3 시험이 약물의 유효성에 대한 실질적인 증거를 제공하지 못했다고 결론지었다.
린다 마반(Linda Marbán) 최고경영자(CEO)는 위원회에서 FDA의 브리핑 자료가 최종 확정된 임상 통계 분석 계획이 아닌, 서명되지 않은 불완전한 내부 초안에 근거하고 있다고 주장하며 이의를 제기했으나 결과를 뒤집지는 못했다.
월가, 투자의견 연이어 하향 조정
자문위원회의 부정적인 결과는 즉각적인 분석가들의 등급 하향으로 이어졌다.
Ad- 파이퍼 샌들러(Piper Sandler)는 투자의견을 '비중확대(Overweight)'에서 '중립(Neutral)'으로 하향하고, 목표주가를 58달러에서 2달러로 대폭 낮췄다.
- H.C. 웨인라이트(H.C. Wainwright)는 '매수(Buy)'에서 '중립(Neutral)'으로 등급을 낮추고 목표주가를 완전히 철회했으며, 이제 데라미오셀의 가치를 전혀 인정하지 않는다고 밝혔다.
이는 B. 라일리, 로스 캐피탈 등 다른 투자은행들이 앞서 발표한 등급 하향에 이은 것으로, 투자 심리를 더욱 악화시켰다. 또한, 지난 3개월간 약 310만 달러 규모의 내부자 매도가 있었으나 매수 보고는 없었던 점도 부정적 요인으로 작용했다.
두 번째 승인 도전도 '빨간불'
데라미오셀의 이번 허가 신청은 2025년 7월 유효성 증거 부족으로 한 차례 반려된 이후 두 번째 시도였다. 시장은 이번 자문위의 권고에 따라 오는 8월 22일로 예정된 처방의약품신청자수수료법(PDUFA) 날짜에 FDA가 최종적으로 심사완료 통지서(CRL)를 발송하며 승인을 거절할 가능성이 매우 높다고 보고 있다.
주가가 52주 최고가인 40.37달러에서 크게 하락한 2.74달러 선에서 거래되면서, 시장은 사실상 데라미오셀의 실패를 가격에 반영하고 있다. 이로써 카프리코 테라퓨틱스의 미래 가치는 초기 단계의 엑소좀 파이프라인에 의존하게 될 전망이다.