カプリコア株が暴落、FDA諮問委がDMD治療薬候補に否定的見解

バイオテクノロジー企業カプリコア・セラピューティクス（NASDAQ: CAPR）の株価が、時間外取引で58.3%もの暴落を記録した。米食品医薬品局（FDA）の諮問委員会が、同社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に伴う心筋症の治療薬候補「デラミオセル」に対し、有効性の実質的な証拠が示されなかったとして、承認に否定的な見解を示したことが直接の原因である。

FDA諮問委員会が有効性に疑問符

FDAの細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会は7月29日、デラミオセルに関する審議を行い、9対3という大差で、第3相臨床試験（HOPE-3）が有効性の実質的な証拠を提供していないと結論付けた。この否定的な勧告は、投資家の信頼を大きく損なった。

審議では、同社とFDAの間で、試験の有効性データを評価するために用いるべき統計解析計画について見解が対立した。カプリコアのリンダ・マーバン最高経営責任者（CEO）は委員会に対し、FDAの事前説明資料は署名のない未完成の内部草案に基づいており、実際に試験を運用した最終版の計画ではないと主張した。

アナリストの格下げが相次ぐ

諮問委員会の否定的な結果を受け、アナリストによる格下げが即座に相次いだ。パイパー・サンドラーは、投資判断を「オーバーウエート」から「ニュートラル」に引き下げ、目標株価を58ドルから2ドルへと大幅に下方修正。FDAによる完全な不承認を予想している。

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また、H.C.ウェインライトも投資判断を「買い」から「ニュートラル」へ引き下げ、目標株価を完全に撤回した。同行は現在、同社の臨床評価モデルの根幹をなしていたデラミオセルに全く価値を認めていない。これらは、数日前にB. Riley、Roth Capital、Alliance Global Partnersが既に行っていた格下げに続く動きであり、売り圧力をさらに強めた。

承認取得は絶望的か、株価は52週安値圏に

デラミオセルの承認申請は、2025年7月に有効性の証拠不備を理由に一度却下されており、今回が2度目の挑戦だった。8月22日のPDUFA（処方薬ユーザーフィー法）審査終了目標日を前に、再び完全回答書簡（CRL）が送付され、承認が見送られる可能性が極めて高いと市場は見ている。

過去3ヶ月間で報告された買いがない一方で、約310万ドルのインサイダーによる売り越しも、投資家心理を冷え込ませる一因となっている。同日の株式市場はナスダック総合指数が1.3%高となるなど堅調に推移しており、カプリコア株の暴落がマクロ経済要因ではなく、企業固有の規制リスクに起因することを浮き彫りにしている。株価は2.742ドルまで下落し、52週高値の40.37ドルから大きく値を下げた。市場はデラミオセルの不承認を織り込み始めており、同社の将来価値は、より早期段階にあるエクソソーム・パイプラインにかかっている。