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Capricor因关键药物遭FDA顾问小组否决，股价暴跌近60%
Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 的股价在盘前交易中暴跌超过58%。此前，一个关键的联邦顾问小组得出结论，认为该公司的主要候选药物在关键试验中未能提供其有效性的充分证据，这对其获得监管批准的前景构成了严重打击。
FDA顾问小组投出压倒性反对票
根据7月29日的消息，美国食品药品监督管理局（FDA）的细胞、组织和基因疗法顾问委员会以9票对3票的结果认定，Capricor的候选药物deramiocel未能提供其有效性的实质性证据。
该药物旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）中的心肌病。顾问小组的结论是，其III期HOPE-3试验数据不足以支持批准。据报道，在会议期间，公司与FDA在应使用哪个统计分析计划来评估试验数据的问题上存在分歧，公司首席执行官Linda Marbán称FDA的简报材料依据的是一份未签署的内部草案。
华尔街下调评级，前景堪忧
顾问小组的负面投票结果立即引发了一系列分析师的评级下调，进一步加剧了市场的悲观情绪。
Ad- Piper Sandler 将其评级从“增持”下调至“中性”，并将目标价从58美元大幅削减至2美元。
- H.C. Wainwright 将其评级从“买入”下调至“中性”，并完全移除了目标价，认为deramiocel已不具备任何价值——而该药物此前是其对该公司临床估值模型的全部基础。
这些行动加剧了此前几天由B. Riley、Roth Capital和Alliance Global Partners等机构发起的降级潮。此外，过去三个月内约310万美元的公司内部人股票抛售，且无买入报告，也加剧了负面情绪。
监管批准之路几近封锁
此次挫折对Capricor而言尤为沉重，因为这是其第二次为deramiocel寻求批准。该药物的首次生物制品许可申请（BLA）已于2025年7月因同样缺乏有效性证据而被拒绝。
鉴于顾问小组近乎一致的负面意见，市场普遍预计该公司在8月22日的PDUFA（处方药使用者付费法案）目标日期前，极有可能收到第二封完整回应函（CRL），即再次被拒绝。随着股价跌至2.742美元，远低于其40.37美元的52周高点，市场似乎已完全消化了deramiocel无法获批的预期，公司未来的价值创造可能将不得不依赖于其更早期的外泌体产品线。