Cổ phiếu Capricor Therapeutics lao dốc 58% sau khi hội đồng FDA bỏ phiếu chống lại thuốc điều trị teo cơ

Cổ phiếu của Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) đã lao dốc 58,3% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa sau khi một hội đồng cố vấn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đưa ra kết luận bất lợi cho loại thuốc chủ lực của công ty.

Hội đồng cố vấn bỏ phiếu chống

Vào ngày 29 tháng 7, Hội đồng Cố vấn về Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen của FDA đã bỏ phiếu với tỷ lệ 9-3 chống lại deramiocel. Hội đồng kết luận rằng thử nghiệm Giai đoạn 3 HOPE-3 đã không cung cấp "bằng chứng đáng kể về hiệu quả" trong việc điều trị bệnh cơ tim ở bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne.

Cuộc họp diễn ra căng thẳng khi công ty và FDA bất đồng về kế hoạch phân tích thống kê được sử dụng để đánh giá dữ liệu. Giám đốc điều hành Linda Marbán cáo buộc rằng các tài liệu của FDA đã dựa trên một bản dự thảo nội bộ chưa hoàn chỉnh và chưa được ký, thay vì phiên bản cuối cùng được dùng để tiến hành nghiên cứu.

Làn sóng hạ bậc xếp hạng và áp lực bán

Kết quả tiêu cực từ hội đồng đã ngay lập tức gây ra một làn sóng hạ bậc xếp hạng từ các nhà phân tích, tạo thêm áp lực lên giá cổ phiếu.

Ad

• Piper Sandler: Hạ xếp hạng từ "Overweight" (Tăng tỷ trọng) xuống "Neutral" (Trung lập) và cắt giảm mạnh giá mục tiêu từ 58 USD xuống chỉ còn 2 USD.
• H.C. Wainwright: Chuyển xếp hạng từ "Buy" (Mua) sang "Neutral" (Trung lập) và loại bỏ hoàn toàn giá mục tiêu, cho rằng deramiocel không còn giá trị trong mô hình định giá của họ.

Những hành động này nối tiếp các đợt hạ cấp trước đó từ B. Riley, Roth Capital và Alliance Global Partners. Thêm vào đó, dữ liệu cho thấy hoạt động bán cổ phiếu của nội bộ công ty đạt khoảng 3,1 triệu USD trong ba tháng qua mà không có giao dịch mua nào được báo cáo, làm gia tăng tâm lý tiêu cực.

Bối cảnh và triển vọng

Đây là nỗ lực xin phê duyệt lần thứ hai của Capricor cho deramiocel, sau khi đơn đăng ký ban đầu đã bị từ chối vào tháng 7 năm 2025 cũng vì thiếu bằng chứng hiệu quả. Với kết quả bỏ phiếu gần như nhất trí của hội đồng cố vấn, khả năng FDA ban hành Thư Phản hồi Toàn bộ (Complete Response Letter) lần thứ hai trước ngày quyết định (PDUFA) 22 tháng 8 là rất cao.

Sự sụp đổ của cổ phiếu CAPR diễn ra trong bối cảnh thị trường chung đang tăng điểm, cho thấy đây là vấn đề hoàn toàn do rủi ro đặc thù của công ty. Với việc cổ phiếu hiện giao dịch ở mức 2,742 USD – thấp hơn nhiều so với mức cao nhất 52 tuần là 40,37 USD – thị trường dường như đang định giá cho kịch bản deramiocel không được phê duyệt, buộc Capricor phải dựa vào các sản phẩm exosome ở giai đoạn phát triển sớm hơn cho việc tạo ra giá trị trong tương lai.