诺华1型强直性肌营养不良症药物后期试验失败

瑞士制药巨头诺华（Novartis）周二宣布，其用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的在研药物在一项后期临床试验中未能达到其主要目标。这一结果对这种目前尚无获批疗法的罕见遗传病患者而言，是一次重大挫折。

试验未能达到主要终点

诺华披露，这款名为 delpacibart etedesiran (del-desiran) 的药物，在其全球III期 HARBOR 研究中，未能显示出与安慰剂相比在主要终点上的统计学显著改善。

该试验的主要终点是“视频手部张开时间”，一项用于衡量手部肌肉僵硬程度的指标。这项为期54周的随机、双盲、安慰剂对照研究共招募了约 150名 DM1患者。

尽管主要终点失败，但诺华指出，在其他衡量指标和额外分析中观察到了临床活性的证据。公司计划全面评估数据集，并与卫生监管机构沟通，以确定 del-desiran 未来的最适宜开发路径。

对患者和研发管线的影响

1型强直性肌营养不良症是一种进行性的神经肌肉疾病，目前全球范围内尚无针对该疾病的获批治疗方案。del-desiran 的研发失败，意味着患者仍需等待新的治疗希望。

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诺华发展总裁兼首席医疗官 Shreeram Aradhye 在一份声明中表示：“为DM1这类复杂疾病开发疗法充满挑战，而挫折是科学进步的一部分。”

Del-desiran 是一种抗体寡核苷酸偶联物，此前曾因其潜力获得美国FDA授予的孤儿药、快速通道和突破性疗法等多项认定。该药物是诺华通过收购 Avidity Biosciences 获得的三款同类疗法之一，其余两款针对其他疾病的药物仍在推进中。

财务前景保持不变

对于投资者而言，一个关键信息是诺华重申了其财务预期。尽管此次临床试验受挫，该公司确认，维持其 2025年至2030年 销售额复合年增长率（CAGR）5%至6% 的五年期指引。

这表明，公司管理层认为单一药物的研发失败不会对其整体长期增长目标构成实质性影响，公司的多元化产品管线能够抵御此类挫折带来的冲击。