Ubat DM1 Novartis Gagal Dalam Kajian Peringkat Akhir, Menjejaskan Prospek Pembangunan

Novartis pada hari Selasa mengumumkan bahawa ubat eksperimentalnya untuk distrofi miotonik jenis 1 (DM1), sejenis penyakit yang masih tiada rawatan yang diluluskan, telah gagal mencapai matlamat utamanya dalam satu kajian klinikal peringkat akhir. Kegagalan ini memberikan cabaran kepada prospek pembangunan rawatan untuk pesakit yang menghidap penyakit ini.

Keputusan Kajian HARBOR

Ubat yang dikenali sebagai delpacibart etedesiran (del-desiran) itu tidak menunjukkan penambahbaikan yang signifikan secara statistik berbanding plasebo pada titik akhir utama kajian, iaitu ukuran masa bukaan tangan video (*video hand opening time*). Ukuran ini digunakan untuk menilai kekakuan otot tangan, salah satu simptom utama DM1.

Kajian Fasa III global yang dinamakan HARBOR ini melibatkan kira-kira 150 pesakit DM1 dalam tempoh 54 minggu. Walaupun gagal pada matlamat utama, Novartis menyatakan bahawa kajian tersebut menunjukkan "bukti aktiviti klinikal dalam ukuran lain dan analisis tambahan." Dapatan keselamatan ubat tersebut secara amnya konsisten dengan data yang dilaporkan sebelum ini.

Implikasi dan Langkah Seterusnya

Kegagalan ini merupakan satu kemunduran yang signifikan, memandangkan tiada pilihan rawatan yang diluluskan untuk DM1, sejenis penyakit neuromuskular progresif. Shreeram Aradhye, Presiden Pembangunan dan Ketua Pegawai Perubatan Novartis, mengulas, "Membangunkan terapi untuk penyakit kompleks seperti DM1 kekal mencabar, dan kemunduran adalah sebahagian daripada kemajuan saintifik."

Ad

Syarikat itu kini akan menilai set data penuh daripada kajian tersebut dan akan berunding dengan pihak berkuasa kesihatan untuk menentukan laluan pembangunan yang paling sesuai untuk del-desiran. Ini menunjukkan masa depan ubat ini masih belum dapat dipastikan.

Konteks Pembangunan dan Kewangan

Del-desiran ialah sejenis konjugat antibodi oligonukleotida yang direka untuk menyasar dan memecahkan RNA pengutus DMPK yang menyebabkan penyakit. Ubat ini sebelum ini telah menerima beberapa designasi khas daripada pihak berkuasa di AS dan Eropah, termasuk status Ubat Yatim (*Orphan Drug*) dan Terapi Revolusioner (*Breakthrough Therapy*).

Ubat ini adalah salah satu daripada tiga terapi yang diperoleh Novartis melalui pengambilalihan Avidity Biosciences. Dua lagi ubat dalam barisan pembangunan yang sama menunjukkan kemajuan yang lebih positif. Di sebalik kegagalan ini, Novartis menegaskan bahawa ia mengekalkan unjuran kadar pertumbuhan tahunan terkompaun (CAGR) jualannya pada 5% hingga 6% untuk tempoh 2025 hingga 2030, menandakan impak kewangan yang terhad kepada syarikat pada masa ini.